文章核心观点 Acasti Pharma公司将参加2024年6月3 - 6日在圣地亚哥会议中心举行的BIO国际会议，CEO将与制药高管会面探索合作和战略机会，公司有多款针对罕见病的药物候选产品 [1] 会议相关 - 公司将参加2024年6月3 - 6日在圣地亚哥会议中心举行的BIO国际会议 [1] - 公司CEO Prashant Kohli将在会议期间与制药高管会面，探索公司资产组合的合作和战略机会 [1] - 可通过BIO国际会议门户或联系mmoyer@lifesciadvisors.com请求会议 [1] 疾病介绍 - 动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）是大脑表面蛛网膜下腔出血，主要原因是动脉瘤破裂 [2] - 约70%的aSAH患者会死亡或依赖他人，超30%患者在出血后一个月内死亡 [2] - 美国每年约有5万名患者受aSAH影响 [2] 公司资产组合 GTX - 104 - 是临床阶段新型注射用尼莫地平制剂，用于aSAH患者静脉输注，满足重大未满足医疗需求 [3] - 独特纳米颗粒技术便于不溶性尼莫地平制成水制剂用于标准外周静脉输注 [3] - 可在重症监护室方便静脉给药，可能消除无意识或吞咽困难患者鼻胃管给药需求 [4] - 静脉给药可能降低食物影响、药物相互作用，消除潜在给药错误 [4] - 有潜力更好控制aSAH患者低血压 [4] - 已在超150名健康志愿者中给药，耐受性良好，药代动力学变异性显著低于口服尼莫地平 [4] - 美国可寻址市场估计约3亿美元，欧盟每年aSAH病例约6万例，中国约15万例 [4] GTX - 102 - 是新型浓缩倍他米松口腔黏膜喷雾剂，旨在改善共济失调 - 毛细血管扩张症（A - T）神经症状，目前无FDA批准疗法 [5] - 是稳定浓缩口腔喷雾制剂，含糖皮质激素倍他米松，可方便喷在A - T患者舌头上并快速吸收 [5] GTX - 101 - 是非麻醉性局部生物黏附成膜布比卡因喷雾剂，缓解带状疱疹后神经痛（PHN）患者症状 [6] - 通过定量布比卡因喷雾给药，在患者皮肤表面形成薄生物黏附局部膜，实现无接触、不油腻涂抹 [6] - 采用方便携带的30毫升塑料瓶包装，双相递送机制有潜力快速起效并持续止痛8小时 [6] - 1期试验未报告皮肤敏感性问题 [6] 公司概况 - 是后期生物制药公司，药物候选产品针对罕见和孤儿病 [7] - 新型药物递送技术有潜力改善现有上市药物性能，实现更快起效、增强疗效、减少副作用和更便捷给药 [7] - 主要临床资产获FDA孤儿药认定，在美国上市后有7年市场独占权，还有超40项已授予和待决专利 [7] - 主要临床资产GTX - 104是针对aSAH的静脉输注药物 [7]