文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予TScan Therapeutics公司两款TCR - T疗法候选药物TSC - 100和TSC - 101再生医学先进疗法（RMAT）指定，这两款药物用于治疗血液恶性肿瘤，公司有望借此加快药物开发和审查进程，为患者提供变革性疗法 [1][2] 公司业务 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发T细胞受体（TCR）工程化T细胞（TCR - T）疗法治疗癌症 [1][5] - 公司两款领先的TCR - T疗法候选药物TSC - 100和TSC - 101分别靶向次要组织相容性抗原HA - 1和HA - 2，旨在消除移植后残留的所有受体造血细胞，同时不影响供体来源细胞，目标是提高接受异基因造血细胞移植（HCT）患者的治愈率 [3] - 公司正在开发用于治疗各种实体瘤的TCR - T候选药物，并不断扩展其ImmunoBank，为不同癌症患者提供定制的多重治疗性TCR - T [5] RMAT指定相关 - 基于ALLOHA试验的初步数据，FDA授予公司用于治疗急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的TSC - 100和TSC - 101 RMAT指定 [1][2] - RMAT指定是根据《21世纪治愈法案》设立的项目，旨在加快有前景的管道产品的药物开发和审查进程，获得该指定的疗法可获得FDA关于高效药物开发的密集指导等益处 [2] 项目进展 - 2024年5月13日公司更新了1期血液恶性肿瘤项目进展，包括对所有8名治疗组患者的额外随访以及2名对照组患者的数据 [4] - 中位随访时间超过10个月，接受TSC - 100或TSC - 101治疗的8名患者均无复发且未检测到疾病，未观察到剂量限制性毒性 [4] - 对照组8名患者中2名在移植后约6个月复发，其中1名在约3个月后死亡，另1名对照组患者因担心即将复发需要临床干预，还有1名对照组患者在移植后死亡 [4]