文章核心观点 Biohaven在研发日上展示临床进展、监管更新和管线发展，其MoDE降解剂平台数据为该平台提供临床验证，公司计划未来三年推出约十种临床阶段降解剂，还在多个治疗领域推进创新科学，有望改变多种疾病治疗范式 [7][9] 各平台进展总结 MoDE平台 - BHV - 1300一期单剂量递增研究有新积极数据，在健康受试者中可快速、选择性、剂量依赖性降低IgG，部分受试者IgG降至基线50 - 70%，且安全性良好，公司计划评估约6个队列，多剂量递增研究将在类风湿关节炎患者中进行 [1] - 计划在2024年推进3个新型MoDE降解剂的研究性新药申请，包括针对重症肌无力的BHV - 1310、针对IgA肾病的BHV - 1400和针对扩张型心肌病的β1 - AR自身抗体降解剂 [4] - 披露多个新型MoDE降解剂项目，包括针对1型糖尿病、肾病、IgG4介导罕见病和基因治疗给药优化的潜在疗法，还有多个降解剂靶点处于研发中未披露 [4] 离子通道平台 - 选择性Kv7激活剂BHV - 7000已启动5项关键临床试验，针对局灶性癫痫、全身性癫痫、双相情感障碍和重度抑郁症，还展示新数据表明其对遗传性红斑肢痛症有潜在治疗作用 [4] 肌生长抑制素项目 - 肌生长抑制素抑制剂Taldefgrobep alfa有新临床前数据，可直接减少肌生长抑制素引起的脂肪储存增加，与GLP - 1激动剂联用效果更好，公司计划2024年下半年启动肥胖二期研究 [8] - Taldefgrobep alfa用于脊髓性肌萎缩症的三期研究已报告入组人群基线特征，预计2024年下半年公布顶线结果 [8] 神经炎症平台 - 脑渗透性TYK2/JAK1抑制剂BHV - 8000一期单剂量和多剂量递增研究有积极结果，已完成两次FDA会议并获有利反馈，可开展帕金森病和预防淀粉样蛋白相关影像学异常的注册项目 [8] 谷氨酸调节平台 - 强迫症和脊髓小脑性共济失调的两项关键试验监管工作正在推进，预计2024年四季度进行强迫症第二项三期试验中期数据分析，2025年上半年公布第一项三期试验顶线结果，脊髓小脑性共济失调在欧洲的申报正在审核中，与FDA保持建设性沟通 [8] 肿瘤学平台 - 下一代抗体药物偶联物组合利用公司专有Biohaven MATE™技术平台，临床前显示出优越稳定性和疗效，公司计划未来2 - 3年推进多个项目进入临床 [8] - 新型Trop - 2抗体药物偶联物BHV - 1510已进入晚期或转移性上皮肿瘤患者临床试验，已对首例患者给药，还与再生元达成临床供应协议，研究其与再生元抗PD1药物Libtayo的联用 [8] 公司概况 Biohaven是一家生物制药公司，专注于免疫学、神经科学和肿瘤学等关键治疗领域的变革性疗法的发现、开发和商业化，利用其药物开发经验和多个专有药物开发平台推进创新疗法组合 [10]