文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）接受并授予Jazz Pharmaceuticals公司的zanidatamab生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，目标行动日期为2024年11月29日，若获批，zanidatamab将成为首个针对HER2阳性局部晚期或转移性胆管癌患者的HER2靶向治疗药物 [1][2] 分组1：zanidatamab获批进展 - FDA接受并授予zanidatamab的BLA优先审评资格，目标行动日期为2024年11月29日 [1] - 若获批，zanidatamab将是首个针对HER2阳性局部晚期或转移性胆管癌患者的HER2靶向治疗药物 [1][2] 分组2：临床研究情况 - Jazz的BLA提交基于zanidatamab的2b期HERIZON - BTC - 01临床试验队列1的结果，该试验在既往接受过治疗的不可切除、局部晚期或转移性HER2阳性胆管癌患者中进行，独立中心审查（ICR）确认的客观缓解率（cORR）为41.3% [95%置信区间（CI）：30.4, 52.8]，结果已在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并发表在《柳叶刀·肿瘤学》上，2b期HERIZON - BTC - 01试验的总生存期、更新的缓解持续时间和其他长期随访数据将在即将召开的2024年ASCO年会上公布 [2] - 评估zanidatamab联合标准治疗与单独标准治疗在一线晚期或转移性HER2阳性胆管癌中的疗效和安全性的全球、开放标签、随机3期HERIZON - BTC - 302试验正在进行中，预计将作为zanidatamab在胆管癌中的验证性试验 [3] 分组3：zanidatamab介绍 - zanidatamab是一种研究性HER2靶向双特异性抗体，可同时结合HER2受体的两个非重叠表位，具有多种作用机制，正在多项临床试验中作为表达HER2的实体瘤患者的靶向治疗选择进行开发，由Jazz和百济神州根据与Zymeworks的许可协议共同开发 [4] - FDA已授予zanidatamab在既往接受过治疗的HER2基因扩增胆管癌患者开发中的突破性疗法认定，以及两项快速通道认定，还获得了FDA针对胆管癌和胃食管癌的孤儿药认定，以及欧洲药品管理局针对胆管癌和胃癌的孤儿药认定，中国药品审评中心（CDE）也授予了其突破性疗法认定 [5] 分组4：胆管癌行业情况 - 胆管癌（BTC）包括胆囊癌以及肝内和肝外胆管癌，占全球所有成人癌症的比例不到1%，预后往往较差，在美国、欧洲和日本，每年约有12000人被诊断为HER2阳性胆管癌 [6] 分组5：Jazz Pharmaceuticals公司情况 - Jazz Pharmaceuticals是一家全球生物制药公司，致力于为严重疾病患者开发改变生活的药物，拥有多样化的上市药物组合，包括睡眠障碍和癫痫的领先疗法，以及不断增长的癌症治疗药物组合，公司总部位于爱尔兰都柏林，在多个国家设有研发实验室、生产设施和员工 [7][8]