公司动态 - 4D Molecular Therapeutics（4DMT）将于2024年6月6日英国夏令时下午5点在第47届欧洲囊性纤维化会议上公布AEROW临床试验的中期数据 [1] - 公司将于2024年6月6日美国东部时间上午8点举办网络直播，详细讨论数据并提供项目更新 [1] - 网络直播的存档将在4DMT网站的“投资者与媒体”部分提供，保存期限为一年 [2] 临床试验详情 - 4D-710是一种基于AAV的基因疗法，用于治疗囊性纤维化肺病，通过气雾剂给药实现CFTR基因在肺气道上皮细胞中的靶向表达 [4] - 4D-710最初开发用于约15%的囊性纤维化患者，这些患者无法使用现有的CFTR调节剂药物 [4] - 4D-710已获得美国FDA的罕见儿科疾病认定和孤儿药认定 [5] 行业背景 - 囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的遗传性进行性疾病，影响肺部、胰腺和其他器官 [3] - 美国约有4万人、全球超过10.5万人患有囊性纤维化，每年美国新增约1000例病例 [3] - 肺部疾病是囊性纤维化患者发病和死亡的主要原因，患者需要终身治疗，使用多种每日药物 [3] 公司概况 - 4DMT是一家领先的临床阶段基因药物公司，专注于开发治疗眼科和肺科大市场疾病的基因药物 [6] - 公司拥有专有的治疗载体进化平台，结合诺贝尔奖技术“定向进化”和约10亿个合成AAV衣壳衍生序列，开发定制和进化的载体 [6] - 目前，4DMT正在推进五个临床阶段和两个临床前阶段的产品候选，涵盖眼科、肺科和心脏病领域 [6]