文章核心观点 - 坎德尔治疗公司宣布其CAN - 3110获FDA孤儿药认定，此前已获快速通道认定，公司正进行1b期临床试验，将在2024年ASCO年会上展示多剂量数据，该疗法有望为复发性高级别胶质瘤患者带来新治疗选择 [1][2][3] 公司动态 - 坎德尔治疗公司宣布美国FDA授予CAN - 3110孤儿药认定，用于治疗复发性高级别胶质瘤（rHGG） [1] - CAN - 3110此前已获FDA治疗rHGG的快速通道认定，公司正进行多机构1b期临床试验 [2] - 公司将在2024年ASCO年会上以海报形式展示CAN - 3110多剂量在rHGG患者中的可行性和安全性数据 [2] 高管观点 - 坎德尔公司总裁兼首席执行官表示孤儿药认定强化了CAN - 3110疗法潜力，凸显rHGG患者对新疗法的迫切需求，公司将继续推进1b期临床试验并在2024年下半年分享临床更新 [3] - 1b期临床试验首席研究员称感谢FDA认可rHGG新疗法的迫切需求，CAN - 3110独特双重作用机制有望克服rHGG患者面临的挑战 [3] 孤儿药认定介绍 - 孤儿药认定由FDA授予用于治疗美国患者少于20万的罕见病或病症的药物或生物制品，可提供临床开发资金激励，若获批产品在美国指定孤儿适应症有长达7年的市场独占权 [4] CAN - 3110介绍 - CAN - 3110是一流的、具有复制能力的单纯疱疹病毒 - 1（HSV - 1）溶瘤病毒免疫疗法候选药物，具有溶瘤和免疫激活双重活性，其活性取决于癌细胞中巢蛋白的表达 [5] - 2023年10月该药物正在进行的临床试验结果发表在《自然》杂志上，显示耐受性良好无剂量限制性毒性，单次注射后中位总生存期超12个月 [5] - 公司和学术合作者正评估多次注射CAN - 3110在rHGG中的效果，由突破癌症基金会支持 [5] ASCO海报详情 - 进行中的试验海报展示将聚焦CAN - 3110在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者中的1b期临床试验C队列 [6] - 此前数据显示单次注射CAN - 3110可使rGBM人群中位总生存期翻倍，HSV1血清阳性患者中位总生存期达14个月，远超预期 [6] - C队列由突破癌症基金会支持，两个12人队列将在4个月内接受最多6次CAN - 3110注射，目前正在探索其在rGBM患者中的安全性和耐受性 [7] - 计划为两个亚组（每组6名患者）分别注射1x10⁷ pfu或1x10⁸ pfu的CAN - 3110，采用贝叶斯最优区间（BOIN）设计进行剂量范围确定 [8] - 已有6名患者入组完成队列1，未观察到剂量限制性毒性或严重不良事件，从所有6名患者在计划时间点获取了超300份核心活检样本并进行“组学”分析 [9] - ASCO展示详情：海报标题为“复发性胶质母细胞瘤（GBM）中溶瘤免疫激活rQNestin34.5v.2（CAN - 3110）的纵向立体定向注射及伴随活检的‘组学’分析”，演讲者为哈佛医学院医学教授David A. Reardon，会议标题为“海报会议 - 中枢神经系统肿瘤”，时间为2024年6月1日上午9:00 - 12:00 CT [10] 公司介绍 - 坎德尔治疗公司是临床阶段生物制药公司，专注开发现货型多模式生物免疫疗法，建立了基于腺病毒和单纯疱疹病毒（HSV）基因构建体的两个临床阶段多模式生物免疫疗法平台 [11] - CAN - 2409是腺病毒平台的领先产品候选药物，正在非小细胞肺癌（NSCLC）、临界可切除胰腺癌（PDAC）和局限性、非转移性前列腺癌的临床试验中 [11] - CAN - 3110是HSV平台的领先产品候选药物，正在进行rHGG的1b期临床试验，公司的enLIGHTEN™发现平台是基于HSV的发现平台，用于为实体瘤开发新的病毒免疫疗法 [11]