文章核心观点 - 欧洲委员会批准Biogen公司的QALSODY用于治疗SOD1 - ALS成人患者，这是欧盟首个针对ALS遗传病因的疗法，为患者带来希望，公司致力于让更多患者获得该治疗 [1][3][4] 分组1：QALSODY获批情况 - 欧洲委员会在特殊情况下授予QALSODY营销授权并维持其孤儿药指定，用于治疗SOD1 - ALS成人患者，这是欧盟首个针对ALS遗传病因的疗法 [1][5] - 营销授权基于整体证据，包括作用机制、生物标志物和临床数据，在3期VALOR研究中，结果数值上倾向于QALSODY，但无统计学意义，治疗组血浆神经丝轻链（NfL）降低55%，安慰剂组增加12% [3] - 常见不良反应包括疼痛、疲劳、肌肉和关节疼痛、发烧以及脑脊液中蛋白质和/或白细胞计数增加 [3] 分组2：各方反应 - Biogen神经肌肉开发部门负责人表示获批是ALS社区共同努力的结果，公司将尽快让患者用上药 [2] - 比利时教授称获批是SOD1 - ALS治疗的范式转变，欧洲神经病学学会确认新治疗指南将QALSODY列为一线治疗 [3] - 欧洲ALS组织主席称这是ALS社区的重要里程碑，感谢Biogen的科研和临床开拓努力 [4] 分组3：公司举措 - Biogen通过早期访问计划已让约330名SOD1 - ALS患者在18个欧盟国家接受QALSODY治疗，该药物在美国也已获批，公司正与其他地区监管机构沟通 [4] - 除3期VALOR研究的开放标签扩展外，QALSODY正在3期随机安慰剂对照ATLAS研究中进行研究，以评估其在有SOD1基因突变和疾病活动生物标志物证据的无症状个体中能否延迟临床发病 [6] 分组4：疾病介绍 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种罕见、进行性和致命的神经退行性疾病，患者平均预期寿命为症状出现后3至5年 [7] - SOD1基因突变导致约2%的全球ALS患者患病，SOD1 - ALS患者体内的突变基因会产生有毒的错误折叠SOD1蛋白，导致运动神经元退化 [7] 分组5：公司对ALS的研究承诺 - Biogen十多年来一直致力于推进ALS研究，尽管2013年停止了一个晚期ALS资产项目，但仍继续投资和开拓研究，将经验应用于遗传和其他形式ALS的资产组合 [8] - 除QALSODY外，公司还有强大的发现管道，包括针对TDP43病理的研究，TDP43病理在97%的ALS病例中可见 [8] 分组6：公司简介 - Biogen成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于创新科学，为患者提供新药，为股东和社区创造价值 [9]