核心观点 - Remibrutinib 在治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）中表现出长期疗效和安全性，症状改善从第1周开始并持续至第52周 [1][2] - Novartis 计划在2024年下半年向全球卫生当局提交 remibrutinib 的 CSU 适应症申请，并继续研究其在其他免疫介导疾病中的应用 [1][4] - Remibrutinib 是一种高度选择性的口服 BTK 抑制剂，通过阻断 BTK 级联反应抑制组胺释放，显示出良好的耐受性和安全性 [5][6] 疗效数据 - 在 REMIX-1 和 REMIX-2 两项 III 期临床试验中，remibrutinib 显著改善了患者的每周荨麻疹活动评分（UAS7）、每周瘙痒严重程度评分（ISS7）和每周风团严重程度评分（HSS7），且效果从第1周开始并持续至第52周 [1][2] - 在第24周，接受安慰剂的患者转为 remibrutinib 治疗后，症状改善在第1周内显现并持续至研究结束 [2] - 在第52周，近一半的患者完全无瘙痒和风团（UAS7=0） [2] 安全性数据 - Remibrutinib 在长达52周的治疗中表现出良好的耐受性和一致的安全性，肝功能测试与安慰剂组平衡 [1][2] - 不良事件（包括严重不良事件和因不良事件导致的治疗中断）在 remibrutinib 和安慰剂组之间具有可比性 [2] - 肝转氨酶升高在 remibrutinib 和安慰剂组之间平衡，均为无症状、短暂且可逆 [2] 市场潜力 - Remibrutinib 有望成为超过50%对 H1-抗组胺药无效的 CSU 患者的首选治疗方案 [1][2] - 如果获批，remibrutinib 将成为 Novartis 免疫学产品组合中的一种有效口服药物，补充现有的 Xolair®（omalizumab） [5] 其他适应症研究 - Remibrutinib 正在研究用于其他免疫介导疾病，如化脓性汗腺炎、食物过敏、慢性诱导性荨麻疹和多发性硬化症 [4][5] - 在化脓性汗腺炎的 II 期研究中，remibrutinib 已达到主要终点 [4] 临床试验设计 - REMIX-1 和 REMIX-2 是两项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期研究，分别纳入470名和455名参与者 [6] - 主要终点为第12周的 UAS7、ISS7 和 HSS7 评分变化 [6] 疾病背景 - CSU 是一种持续6周以上的慢性荨麻疹，全球约有4000万患者 [7] - CSU 患者常伴有睡眠障碍、焦虑或抑郁等精神障碍，严重影响生活质量 [7] - 超过50%的 CSU 患者对 H1-抗组胺药单药治疗无效 [7]