文章核心观点 - 奥库根公司（Ocugen）宣布其用于地理萎缩（GA）的修饰基因疗法候选药物OCU410的1/2期ArMaDa临床试验数据和安全监测委员会（DSMB）审查结果积极，DSMB建议在剂量扩展阶段继续对后续GA受试者进行高剂量OCU410给药，并同时启动2期给药 [1][3] 分组1：临床试验进展 - 1/2期临床试验中已有6名GA受试者给药，3名低剂量，3名中剂量，剂量递增阶段还将有3名患者接受高剂量OCU410给药 [2] - DSMB建议在研究的剂量扩展阶段继续对后续GA受试者进行高剂量OCU410给药，并同时启动2期给药 [3] - 目前低剂量和中剂量队列均未报告与OCU410相关的严重不良事件（SAEs） [3] 分组2：疾病介绍 - 干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）影响约1000万美国人及全球超2.66亿人，占AMD总患者群体的85 - 90%，其特征为黄斑变薄、视网膜缓慢退化等 [4] - 地理萎缩（GA）是dAMD的晚期阶段，欧美合计约200 - 300万人受影响 [1] 分组3：药物介绍 - OCU410利用AAV递送平台向视网膜递送RORA基因，RORA蛋白在脂质代谢等方面发挥重要作用，能靶向与dAMD病理生理相关的多个途径 [5] - 奥库根公司正在开发AAV - RORA作为一次性基因疗法用于治疗GA [5] 分组4：公司介绍 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病 [6]