文章核心观点 Bio - Path公司在2024年美国临床肿瘤学会年会上公布prexigebersen联合地西他滨和维奈克拉治疗急性髓系白血病的2期研究中期结果，显示该疗法耐受性良好且疗效显著，公司期望继续推进研究 [1][2][3] 研究情况 研究介绍 - 公司开展prexigebersen（BP1001）联合地西他滨和维奈克拉治疗急性髓系白血病的2期研究 [1] 数据亮点 队列1 - 入组31例新诊断患者，20例可评估患者接受至少一个周期治疗，中位年龄75岁，有不良风险或继发性AML [3] - 15例（可评估患者的75%；入组患者的54%）达到完全缓解、CRh或CRi，2例部分缓解，2例疾病稳定 [3] 队列2 - 入组38例复发/难治性患者，23例可评估患者接受至少一个周期治疗，中位年龄63岁，有不良风险或sAML [4] - 12例（可评估患者的55%；入组患者的32%）达到CR/CRi/CRh，1例部分缓解，8例疾病稳定，1例治疗失败 [4] 不良反应 - 可评估患者中，不良反应与地西他滨、维奈克拉和/或AML预期一致，常见疲劳（72%）、贫血（60%）和中性粒细胞减少（49%），严重不良反应为发热性中性粒细胞减少（26%）和败血症（5%） [5] 后续计划 - 基于中期结果，公司预计队列1和队列2分别继续入组多达98例和54例可评估患者 [5] 公司情况 公司简介 - 公司是一家生物技术公司，开发DNAbilize®技术，有RNAi纳米颗粒药物管线 [6] 产品管线 - 领先候选产品prexigebersen（BP1001）处于血液癌症2期研究，BP1001 - A处于实体瘤1/1b期研究 [6] - 第二款产品BP1002正评估用于治疗血液癌症和实体瘤 [6] - 预计为BP1003提交新药研究申请 [6]