研究结果 - Crinecerfont在CAHtalyst™儿科三期研究中达到了主要和关键次要终点，显著降低了雄烯二酮水平，并在维持雄激素控制的同时减少了糖皮质激素剂量[1][3] - 30%的Crinecerfont参与者在第28周达到了生理剂量的糖皮质激素剂量，而安慰剂组为0%[1] - Crinecerfont在减少长期超生理剂量糖皮质激素治疗和雄激素过量的相关终点上显示出有利趋势[1][5] 临床试验数据 - Crinecerfont治疗在第4周显著降低了雄烯二酮水平（最小二乘均值变化为-196.8 ng/dL），而安慰剂组则增加了71.0 ng/dL[4] - 在第28周，Crinecerfont组的糖皮质激素剂量减少了18%，而安慰剂组增加了5.6%[12] - 30%的Crinecerfont参与者在第28周达到了生理剂量的糖皮质激素剂量（≤11 mg/m²/天氢化可的松当量），而安慰剂组为0%[12] 药物耐受性 - Crinecerfont总体耐受性良好，最常见的不良事件为头痛、发热和呕吐[6] - 研究中未报告肾上腺危象事件，且因不良事件导致的停药率较低[6] 药物机制与开发 - Crinecerfont是一种口服选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，通过糖皮质激素独立机制减少和控制过量的促肾上腺皮质激素（ACTH）和肾上腺雄激素[2][11] - CAHtalyst™儿科和成人三期全球注册研究旨在评估Crinecerfont在儿童、青少年和成人中的安全性、有效性和耐受性[14] 公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为患有神经系统、神经内分泌和神经精神疾病的患者开发改变生命的治疗方法[16] - 公司拥有多个FDA批准的药物，并在核心治疗领域有多个中后期临床开发阶段的化合物[16]