文章核心观点 - 2024年6月3日，商业阶段生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals宣布其董事长、总裁兼首席执行官David Meeker将于6月10日参加高盛第45届全球医疗保健会议的炉边谈话，谈话将进行网络直播并提供30天回放 [1][2] 公司信息 - 公司是专注于改善罕见神经内分泌疾病患者及其家人生活的商业阶段生物制药公司，总部位于马萨诸塞州波士顿 [3] - 公司主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品与保健品监管局批准 [3] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件 [3] 药物适应症 - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上成人和儿科患者因POMC、PCSK1或LEPR缺乏导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理，或临床诊断为Bardet - Biedl综合征（BBS）的患者 [4] - 在欧盟，setmelanotide用于治疗与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏或双等位基因LEPR缺乏相关的肥胖和控制饥饿，适用于6岁及以上成人和儿童 [5] 药物使用限制 - setmelanotide不适用于曾对其或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者，有严重超敏反应（如过敏反应）报告 [6] - 不适用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏但相关基因变异分类为良性或可能良性的肥胖患者，以及与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的其他类型肥胖患者 [8] 药物警告和预防措施 - 会导致全身皮肤色素沉着增加和原有痣变黑，治疗前和治疗期间应定期进行全身皮肤检查 [7] - 在欧洲，使用setmelanotide的患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [9] - 会出现男性自发性阴茎勃起和女性性不良反应，勃起持续超过4小时应寻求紧急医疗救助 [9] - 会出现抑郁和自杀意念，应监测患者是否有新发作或恶化的抑郁、自杀想法或行为，出现相关情况可考虑停药 [10] - 有严重超敏反应报告，疑似时应建议患者立即就医并停药 [11] - 处方医生应定期评估儿童患者对setmelanotide治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用适合年龄和性别的生长曲线监测生长情况 [12] - setmelanotide未获批准用于新生儿或婴儿，含苯甲醇防腐剂的药物治疗新生儿和低出生体重婴儿会出现严重和致命不良反应 [13] 药物不良反应 - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [14] 特定人群用药 - 不建议哺乳期使用 [15] 联系方式 - 公司投资者关系和企业传播主管David Connolly，电话857 - 264 - 4280，邮箱dconnolly@rhythmtx.com [17] - 媒体联系人Adam Daley，来自Berry & Company Public Relations，电话212 - 253 - 8881，邮箱adaley@berrypr.com [17]