文章核心观点 - 法瓦里斯公司开发的deucrictibant在治疗和预防遗传性血管性水肿（HAE）发作方面展现出潜力，有望成为HAE患者按需和预防性治疗的首选疗法 [1][2] 公司介绍 - 法瓦里斯是一家后期生物制药公司，致力于开发新型口服缓激肽B2受体拮抗剂，以治疗和预防HAE发作，公司汇聚行业人才，在罕见病和HAE领域有深厚专业知识 [8] 药物介绍 - deucrictibant是一种强效、选择性、口服可用的缓激肽B2受体拮抗剂，可治疗HAE发作症状并预防发作，公司正在开发其胶囊和缓释片两种口服制剂 [6][7] 数据呈现 - 法瓦里斯在多个会议上展示了deucrictibant治疗和预防HAE发作的独特药理和临床特性数据 [1] - 2期RAPIDe - 1临床研究事后分析显示，单剂量口服deucrictibant后24小时内，多数HAE发作患者症状得到显著缓解，20mg剂量组78.6%（N = 28）的参与者症状缓解，而安慰剂组为22.4%（N = 49） [2] - 2期CHAPTER - 1临床研究中，参与者对deucrictibant有效性的满意度高于安慰剂，与高疗效注射剂的观察结果一致，且在数值上比其他口服预防性疗法更有利，其全球满意度得分受各测量子领域高分驱动 [4] 公司展望 - 公司预计公布正在进行的按需和预防治疗开放标签扩展研究数据，以扩大deucrictibant的长期安全性和有效性数据库，并为多次HAE发作（包括喉部发作）的按需治疗观察提供见解 [2] - 公司将继续评估HAE治疗格局，通过展示治疗行为的真实世界证据来满足HAE患者未满足的需求 [3] - 公司致力于深入了解其他缓激肽介导的疾病，以及deucrictibant和其他候选疗法在改善患者生活方面的潜在作用 [5]