文章核心观点 AbelZeta公司公布C - CAR031首次人体研究者发起试验（IIT）初步安全和疗效结果，显示其在晚期肝细胞癌患者中有可控安全性和良好抗肿瘤活性，有望重新定义治疗范式 [1][2] 分组1：C - CAR031研究结果 - 9.03个月中位随访时，所有剂量水平患者疾病控制率（DCR）达91.3%，客观缓解率（ORR）为56.5%，DL4的ORR为75.0% [1][2] - 截至2024年3月14日，24名患者中23名符合疗效评估，91.3%患者肿瘤缩小，肝内和肝外病灶中位缩小42.2%（范围 - 28.1% - 94.4%） [2] - 9.03个月中位随访，Kaplan - Meier估计中位总生存期（mOS）为11.14个月（95% CI，7.56 - NE） [2] - 未观察到剂量限制性毒性或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），22名（91.7%）患者出现细胞因子释放综合征（CRS），多数（87.5%）为1/2级CRS，仅1名（4.2%）为3级CRS [3] 分组2：C - CAR031介绍 - C - CAR031是一种自体、靶向GPC3的嵌合抗原受体T细胞（CAR - T）疗法，用于治疗HCC [4] - 基于阿斯利康设计的新型靶向GPC3的CAR - T，采用其显性负性转化生长因子 - β受体II（dnTGFβRII）装甲发现平台，由AbelZeta在中国生产 [4] - 由AbelZeta和阿斯利康在中国共同开发 [4] 分组3：研究相关信息 - 一项评估C - CAR031注射剂在晚期/不可切除HCC患者中安全性和抗肿瘤活性的I期临床研究（NCT05155189）正在中国进行 [5] - 截至2024年3月14日，24名患者在4个剂量水平接受C - CAR031输注，83.3%（20/24）有肝外转移，既往全身治疗的中位线数为3.5（范围1 - 6） [5] - 摘要标题为“Phase I study of C - CAR031, a GPC3 - specific TGFβRIIDN armored autologous CAR - T, in patients with advanced hepatocellular carcinoma (HCC).”，摘要编号为4019 [5] - 会议类型和标题为Rapid Oral Abstract – Gastrointestinal Cancer – Gastroesophageal, Pancreatic, and Hepatobiliary，会议日期和时间为2024年6月3日9:45 AM - 11:15 AM CDT [5] 分组4：AbelZeta公司介绍 - AbelZeta是一家全球临床阶段生物制药公司，在马里兰州罗克维尔和中国上海设有卓越中心 [6] - 专注于开发创新的专有细胞疗法产品，致力于利用人体自身免疫系统对抗血液系统恶性肿瘤、实体瘤以及炎症和免疫性疾病 [6] - 在其卓越中心的GMP设施中推进早期临床研究的研发，产品线包括CAR - T和TIL疗法 [6]