文章核心观点 - 公司公布ANX005治疗格林-巴利综合征（GBS）3期试验积极顶线结果，30mg/kg剂量达主要终点，具显著统计学意义和临床意义，75mg/kg剂量在多个终点表现优于安慰剂但主要终点无统计学意义，药物安全性和耐受性良好，预计2025年上半年获真实世界证据数据并提交生物制品许可申请 [1][3] 分组1：ANX005治疗GBS试验结果 - 3期试验中ANX005 30mg/kg达主要终点，第8周GBS残疾量表（GBS - DS）改善2.4倍，具高度统计学意义（p = 0.0058） [1] - ANX005 30mg/kg在关键次要终点有改善，第8天和第8周医学研究委员会（MRC）总分肌肉力量早期增加，至第26周人工通气天数中位数减少28天，独立行走中位时间较安慰剂减少31天，第2 - 4周血清神经丝轻链（NfL）水平较安慰剂降低11.2% [2] - 随机双盲安慰剂对照3期试验评估30mg/kg和75mg/kg两个剂量，均快速完全抑制补体活性，但C1q抑制持续时间不同，75mg/kg剂量在多个终点表现优于安慰剂，但第8周GBS - DS主要终点无统计学意义（p = 0.5548） [3] 分组2：GBS疾病情况 - GBS是急性自身抗体攻击周围神经的严重疾病，治疗窗口窄，美欧每年超2.2万人住院，给美国医疗系统带来数十亿美元年度经济成本，美国尚无获批治疗方法 [2][9] 分组3：专家评价 - 约40年来GBS首个安慰剂对照关键研究中，ANX005单剂量在疾病进展关键期抑制C1q并抑制下游补体成分，具强大即时神经保护作用，有望早期预防神经损伤 [4][5] - 设计良好、严谨的3期研究表明，ANX005急性早期干预可在GBS全疾病谱带来临床益处，30mg/kg剂量患者能提前一个月独立行走和脱离呼吸机，有望成为首个获FDA批准治疗GBS的疗法 [5] 分组4：安全性和耐受性 - 3期研究中ANX005两个剂量临床安全性和耐受性良好，无新安全信号，多数不良事件为1级轻度至2级中度，最常见治疗相关不良事件为输液相关反应（30.4%），多为轻度短暂皮疹，无自身免疫相关不良事件、药物相关死亡或严重感染 [5] 分组5：后续计划 - 基于FDA反馈，公司已启动与国际格林 - 巴利综合征结局研究（IGOS）的真实世界证据（RWE）协议，以确定3期参与者与西方患者的可比性，预计2025年上半年获RWE数据并提交生物制品许可申请（BLA） [6] - 公司计划于2024年6月25日在周围神经学会年会上公布3期数据 [6] 分组6：药物资质 - ANX005获FDA快速通道和孤儿药指定，基于过去研究的荟萃分析，还获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药指定 [7] 分组7：公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，推进针对身体、大脑和眼睛严重经典补体介导神经炎症性疾病的后期临床平台，其科学方法靶向C1q上游，阻止经典补体炎症级联反应，治疗候选药物旨在为多种自身免疫、神经退行性和眼科疾病提供有意义的益处 [10]