文章核心观点 - 阿米库斯疗法公司的Pombiliti + Opfolda获2024年英国盖伦奖最佳药品奖，体现了公司团队及多方努力，致力于为罕见病患者带来有意义影响的药物 [1][2] 奖项相关 - 盖伦基金会旨在促进、认可和奖励科学创新，推动下一代创新疗法和技术发展，其主办的盖伦奖是国际奖项，在14个国家及非洲、印度设有分会，被视为生物制药研究领域的诺贝尔奖 [3] 产品相关 - Pombiliti + Opfolda是治疗晚发型庞贝病的双组分疗法，由西帕葡糖苷酶α和口服酶稳定剂米格列司他组成 [4] - Pombiliti常见不良反应有寒战、头晕等，严重不良反应有荨麻疹、过敏反应等；Opfolda常见不良反应为便秘 [5][6] 疾病相关 - 庞贝病是一种遗传性溶酶体疾病，由酸性α - 葡萄糖苷酶缺乏引起，有婴儿型和晚发型，晚发型会导致全身进行性肌肉无力 [7] 公司相关 - 阿米库斯疗法公司是专注于为罕见病患者发现、开发和提供新药的全球生物技术公司，致力于推进和拓展罕见病药物管线 [8]