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Capricor Therapeutics Announces Positive 3-Year Efficacy Results from HOPE-2 Open Label Extension Study of CAP-1002 in Duchenne Muscular Dystrophy
Capricor TherapeuticsCapricor Therapeutics(US:CAPR) Newsfilter·2024-06-04 21:00

文章核心观点 - 公司公布CAP - 1002治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的HOPE - 2开放标签扩展(OLE)研究3年积极结果,显示对骨骼肌功能和心脏功能有益,且安全性良好,计划在即将召开的会议上详细介绍结果,还预计在2024年第四季度公布HOPE - 3关键试验的 topline 结果 [1][2] 分组1:研究结果 - 3年HOPE - 2 OLE研究中,与外部对照数据集相比,CAP - 1002治疗3年后在PUL 2.0和LVEF指标上显示积极益处,PUL 2.0中CAP - 1002组较基线变化 - 4.1分,外部对照组 - 7.8分,差值 + 3.7分,p < 0.001;LVEF稳定表明心脏功能得以保留 [1][2] - CAP - 1002治疗在HOPE - 2 - OLE研究中始终具有良好耐受性的安全特征 [1] 分组2:研究介绍 - HOPE - 2是一项针对DMD男孩和年轻男性的随机、双盲、安慰剂对照2期临床研究,患者每3个月静脉注射一次CAP - 1002(每次1.5亿个细胞)或安慰剂,12个月时分析20名患者数据并发表在《柳叶刀》上 [3] - HOPE - 2研究结束后有一个约392天的间隔期,之后符合条件且希望继续治疗的患者进入HOPE - 2 - OLE研究,每3个月接受一次CAP - 1002治疗,该研究此前在1年时间点达到PUL 2.0主要终点(p = 0.02),目前仍在进行中 [3] 分组3:疾病介绍 - 杜氏肌营养不良症(DMD)是一种毁灭性遗传疾病,以骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症为特征,中位死亡年龄约30岁,美国患者约1.5 - 2万人,每3500名男婴中约有1人患病,病因是功能性肌营养不良蛋白产生受损,治疗选择有限且无治愈方法 [4] 分组4:公司介绍 - 公司是一家致力于开发基于细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司,领先产品候选药物CAP - 1002是一种同种异体心脏来源细胞疗法,正在进行治疗DMD的3期临床开发 [5] - 公司还利用外泌体技术和专有StealthX™平台进行临床前开发,专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送等领域 [5] - 公司已与日本新药株式会社(美国子公司:NS Pharma, Inc.)达成合作,在美国和日本独家商业化和分销用于DMD的CAP - 1002,但需获得监管批准 [7]