公司表现 - Intellia Therapeutics的股价在6月3日上涨10%，原因是公司报告了NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的早期至中期研究的长期数据 [1] - 在盘后交易中，NTLA股价继续上涨1.1% [1] - 今年以来，Intellia的股价下跌22.9%，而行业整体下跌6.6% [3] 产品进展 - NTLA-2002是一种单剂量CRISPR/Cas9基因编辑疗法，旨在一次性治愈HAE [2] - 该疗法通过抑制血浆激肽释放酶活性来预防HAE发作 [3] - 在最近的医学会议上，长期数据显示NTLA-2002在持续进行的I/II期研究中表现出持久的HAE发作消除效果 [3] - 在I期研究中，10名患者接受了三种单剂量（25 mg、50 mg或75 mg）的NTLA-2002静脉注射，其中8名患者在最初的16周观察期内未出现发作 [4] - 截至2024年2月12日，单剂量NTLA-2002治疗后，整体患者群体的月发作率平均减少98%，中重度发作率平均减少99% [5] - 治疗后，患者的最长无发作间隔超过26个月且仍在持续 [6] - 在I/II期研究开始时，两名患者的历史月发作率最高（分别为16.8次和14.0次），但在16周的主要观察期结束时，两名患者均未再出现发作 [7] - 这两名患者的最长无发作持续时间为23.5个月且仍在持续 [8] - 所有停止预防性治疗的患者在NTLA-2002治疗后均未再接受慢性预防性治疗 [8] - 在最新随访时，NTLA-2002治疗后血浆激肽释放酶水平较基线平均减少60%（25 mg，88周）、88%（50 mg，72周）和95%（75 mg，88周） [8] - 所有三种剂量的基因疗法在I期研究中均表现出良好的耐受性，大多数不良事件为轻度 [9] 未来计划 - 公司计划在剩余的两年随访期内继续评估HAE发作和血浆激肽释放酶蛋白水平 [10] - 已完成II期研究的入组，将进一步评估25 mg和50 mg剂量的NTLA-2002，预计将很快报告顶线数据 [10] - 公司预计在2024年下半年启动针对相同适应症的III期关键研究，具体取决于监管反馈 [10] 其他产品 - 公司的临床阶段管线还包括另一种基因编辑候选药物NTLA-2001，目前正在与Regeneron合作进行晚期研究，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病 [11]