文章核心观点 - 公司实验候选药物DNL126入选FDA的START试点计划，有望加速其在MPS IIIA治疗领域的开发进程，且公司在其他候选药物研发及合作方面也有进展 [1][5] 公司药物进展 - 实验候选药物DNL126入选FDA支持罕见病治疗临床试验推进（START）试点计划，该药物是旨在穿越血脑屏障治疗MPS IIIA的研究性酶替代疗法 [1] - 公司正在进行一项多中心、开放标签的I/II期研究，以评估DNL126在MPS IIIA患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和探索性临床疗效，核心研究期约6个月，随后是约18个月的开放标签延长期 [4] - 公司另一候选药物tividenofusp alfa（DNL310）旨在通过受体介导的转胞吞作用穿越血脑屏障，作为MPS II潜在疗法，II/III期COMPASS研究预计今年完成入组 [6] START试点计划 - 该计划由FDA于2023年9月29日发起，由生物制品评估和研究中心治疗产品办公室与药品评估和研究中心新药办公室联合推出，旨在加速满足罕见病治疗重大需求的新药和生物制品开发 [2] - 部分参与者有机会获得频繁建议，并与FDA审查人员进行更快速的临时沟通，以解决特定产品开发问题 [3] 公司合作进展 - 公司与百健（Biogen）联合评估用于治疗帕金森病的LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151，公司计划在2024年启动全球IIa期研究，百健正在进行全球IIb期LUMA研究 [8][10] - 公司与赛诺菲（Sanofi）共同开发SAR443820/DNL788，该药物的ALS研究已停止，但赛诺菲继续在另一项II期研究中评估其治疗多发性硬化症的效果，双方还在开发用于治疗溃疡性结肠炎的外周RIPK1抑制剂SAR443122/DNL758（eclitasertib） [11] 公司股价表现 - 公司股价年初至今下跌1.7%，而行业下跌5.6% [6] 其他公司信息 - 公司目前Zacks排名为3（持有），医疗保健领域排名更好的Krystal Biotech目前Zacks排名为2（买入），过去30天其每股收益的Zacks共识估计增加24美分至2.06美元，过去四个季度中有两次盈利超预期，两次未达预期，平均负惊喜为21.46%，年初至今股价飙升31.3% [12][13]