文章核心观点 - 安进公司公布UPLIZNA治疗IgG4 - RD的3期临床试验积极顶线结果，试验达到主要和所有关键次要终点，计划在美国及其他关键市场申请批准 [1][2][4] 试验结果 - 试验达到主要终点，与安慰剂相比，UPLIZNA使IgG4 - RD发作风险统计学显著降低87%（风险比0.13，p<0.0001），所有关键次要终点也达成，未发现新的安全信号，整体安全结果与UPLIZNA已知安全特征一致 [2] 试验意义 - MITIGATE研究是里程碑式研究，为IgG4 - RD治疗带来重要进展，是首个提供治疗该病1类证据的安慰剂对照试验，新型无类固醇研究设计为降低毒性治疗方法铺平道路 [3] 疾病介绍 - IgG4 - RD是慢性、全身性、免疫介导的纤维炎性疾病，可影响身体多个器官，会导致不可逆器官损伤，发病率估计为每10万人中有1 - 5例，典型发病年龄在50 - 70岁，男性更易患病 [8] 药物信息 - UPLIZNA目前已获多个监管机构批准用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD），基于MITIGATE主要分析结果，安进计划在美国及其他关键市场申请其用于治疗IgG4 - RD的批准 [4][9] 试验概况 - MITIGATE是随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心试验，旨在评估UPLIZNA与安慰剂相比降低成人IgG4 - RD发作风险的疗效和安全性，共招募135名患者，主要终点是首次经治疗和判定的IgG4 - RD发作时间，三个关键次要终点包括年化发作率、无发作无治疗完全缓解、无发作无皮质类固醇完全缓解，还包括可选的3年开放标签治疗期和UPLIZNA停药后长达2年的安全随访期 [6][7] 公司信息 - 安进公司致力于发现、开发、生产和提供创新药物，拥有广泛而深入的产品线，2024年获多项外部认可，是道琼斯工业平均指数和纳斯达克100指数成分股 [15][16] 合作信息 - 试验得到三菱田边制药和翰森制药支持，三菱田边制药持有UPLIZNA在日本等地区的营销授权，翰森制药是中国大陆、香港和澳门的独家被许可人、当地监管和商业代理 [5]