文章核心观点 - 奥库根公司（Ocugen）股价年初至今飙升209.6%，主要得益于其管线进展良好，但公司现金余额少且曾有管线受挫情况 [1][9][10] 公司股价表现 - 公司股价年初至今飙升209.6%，而行业下跌5.6% [1] 公司业务与平台 - 公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗 [1] - 公司正在开发修饰基因疗法平台，以满足与视网膜疾病相关的重大医疗需求，有望以不依赖特定基因的方法治疗这些疾病 [2] 主要候选药物进展 OCU400 - 公司领先的修饰基因疗法候选药物OCU400用于治疗色素性视网膜炎（RP），已获FDA批准启动III期试验，预计本季度开始对患者给药 [3] - RP市场潜力大，OCU400不依赖特定基因的作用机制为更多RP患者带来希望，公司计划2024年下半年扩大OCU400 III期临床试验，纳入莱伯先天性黑蒙（LCA）患者 [4] OCU410 - 公司正在开发OCU410作为一次性基因疗法治疗地理萎缩（GA），近期其I/II期ArMaDa临床试验的独立数据监测委员会（DSMB）审查结果积极 [5] - I/II期研究中已给药的6名受试者，3人接受低剂量，3人接受中剂量，剂量递增阶段将有3名患者接受高剂量OCU410，DSMB建议公司在剂量扩展阶段继续对后续受试者给予高剂量OCU410，并同时启动II期研究 [6] OCU410ST - OCU410ST作为一次性基因疗法用于治疗斯塔加特病，其I/II期GARDian研究第二队列给药已完成，预计2024年第三季度公布临床研究最新进展 [8] 再生医学细胞疗法平台技术 - 公司处于III期准备阶段的再生医学细胞疗法平台技术，包括NeoCart（自体软骨细胞衍生的新软骨），用于修复成人膝关节软骨损伤，已获FDA对确证性III期研究设计的同意 [9] 公司面临的问题 - 公司现金余额2640万美元，开展临床研究需要资金，可能很快进行融资 [10] - 公司曾在OCU200项目上受挫，2023年4月FDA对其针对糖尿病黄斑水肿（DME）的I期研究的新药研究申请实施临床搁置，公司已提交额外信息并继续与监管机构合作解决问题以解除搁置 [10][11] 公司评级与其他相关股票 - 奥库根目前的Zacks评级为2（买入） [12] - 医疗保健领域其他排名靠前的股票包括Krystal Biotech、ALX Oncology和Minerva Neurosciences，目前Zacks评级均为2 [12] - 过去30天，Krystal Biotech每股收益的Zacks共识估计从增加24美分至2.06美元，过去四个季度中有两个季度盈利超预期，两个季度未达预期，平均负惊喜为21.46%，年初至今股价飙升29.9% [13] - 过去30天，ALX Oncology 2024年每股亏损的共识估计从3.33美元收窄至2.89美元，2025年从2.85美元收窄至2.73美元，过去四个季度中有两个季度盈利超预期，两个季度未达预期，平均负惊喜为8.83% [14] - 过去60天，Minerva Neurosciences 2024年每股亏损估计从3.57美元收窄至1.89美元，2025年从4.54美元收窄至3.60美元，年初至今股价下跌53%，过去四个季度中有一个季度盈利超预期，三个季度未达预期，平均负惊喜为54.43% [15]