行业概况 - 2023年生物技术行业共有41家公司破产，主要原因是高资本需求和美联储加息导致的融资环境恶化 [1] - 2023年小型生物技术交易总额达170亿美元，并购活动增加，行业呈现整合趋势 [1] - 纳斯达克生物技术指数（NBI）年初至今涨幅为0.24%，过去一个月涨幅为3.74% [1] Protagonist Therapeutics (PTGX) - 公司专注于肽基技术，主要针对罕见疾病开发药物 [2] - 主要药物rusfertide（PTG-300）处于三期临床试验阶段，用于治疗真性红细胞增多症 [2] - 口服肽药物JNJ-2113（PN-235）用于治疗中重度斑块型银屑病，已完成二期b阶段试验 [2] - 2023年第一季度累计亏损5.705亿美元，总股本为2.1616亿美元 [3] - 截至第一季度末，公司现金及等价物为1.728亿美元，同比增长35.1% [3] - 纳斯达克预测PTGX平均目标价为43美元，当前股价为29.81美元 [3] BridgeBio Pharma (BBIO) - 公司采用中心辐射模式，将研究分为多个子模块，灵活调整研发方向 [4] - 主要开发基因疗法，重点领域包括肿瘤和遗传性疾病 [4] - 主要药物acoramidis（AG10）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） [4] - 公司已识别出8000多种尚未找到治疗方案的遗传疾病 [4] - 2023年第一季度净亏损3616万美元，同比减少74.7% [5] - 当前股价为28.98美元，接近52周平均价29.22美元 [5] - 纳斯达克预测BBIO平均目标价为51.2美元 [5] Intellia Therapeutics (NTLA) - 公司利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗遗传疾病 [6] - 主要研发项目包括NTLA-3001（治疗AATD蛋白缺乏症）和NTLA-2002（治疗遗传性血管性水肿） [6] - 基因治疗市场预计到2032年将以19.6%的年复合增长率增长 [6] - 2023年第一季度净亏损1.074亿美元，同比略有增加 [6] - 总负债从2.508亿美元降至2.234亿美元 [6] - 累计亏损17.6亿美元，总股本为10.3亿美元 [7] - 当前股价为23.32美元，低于52周平均价31.11美元 [7] - 纳斯达克预测NTLA平均目标价为64.73美元 [7]