文章核心观点 公司宣布其高度选择性口服menin抑制剂revumenib单药治疗复发或难治性转移性微卫星稳定结直肠癌的1/2期概念验证试验推进至1b期，该决定获独立数据监测委员会支持，1a期初始结果令人鼓舞 [1][2] 分组1：试验进展 - 公司将revumenib单药治疗复发或难治性转移性微卫星稳定结直肠癌的1/2期概念验证试验推进至1b期，此决定获独立数据监测委员会支持 [1] - 1a期剂量递增部分共招募19名患者，分163mg、226mg和276mg一天三次三个剂量组，revumenib在各测试剂量水平耐受性良好，安全性与公司先前报告数据一致，未观察到3级或更高级别的治疗相关不良事件，最常见不良事件为食欲下降、味觉障碍、恶心和疲劳 [2] - 初始疗效结果显示，在被认为可实现完全靶点饱和的剂量水平2和3，44%（4/9）的患者在8周时病情稳定，33%（3/9）的患者在16周时病情稳定，一名病情长期稳定的患者持续参与研究32周，基于初始数据，1b期选择276mg一天三次作为后续剂量 [2] 分组2：疾病介绍 - 转移性微卫星稳定结直肠癌是美国癌症死亡的第二大原因，复发或难治性情况下每年估计发病人数超55000人，Wnt/β - 连环蛋白信号通路激活被认为是多数结直肠癌肿瘤的关键起始步骤和生长驱动因素，抑制menin可阻断该通路驱动的结直肠癌肿瘤生长 [3] 分组3：药物介绍 - revumenib是一种强效、选择性小分子抑制剂，正被开发用于治疗KMT2A重排急性白血病和突变核仁磷酸蛋白急性髓系白血病，关键AUGMENT - 101试验在复发或难治性KMT2A重排急性白血病中取得积极顶线结果，预计2024年第四季度公布复发或难治性NPM1 AML患者的关键数据，该药物获FDA和欧盟委员会孤儿药指定、FDA快速通道指定和突破性疗法指定，其在复发或难治性KMT2A重排急性白血病的新药申请正由FDA优先审评，PDUFA行动日期为2024年9月26日 [4] 分组4：公司介绍 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，正在开发创新癌症治疗管线，管线亮点包括revumenib和axatilimab [6]