文章核心观点 - 安进公司宣布其罕见病药物Uplizna治疗IgG4 - RD的III期MITIGATE研究取得积极成果，计划寻求该药物在该适应症上的标签扩展 [1][2] 研究成果 - MITIGATE研究达到主要终点，接受Uplizna治疗52周的患者与安慰剂组相比，IgG4 - RD发作风险降低87% [2] - 研究还达到关键次要终点，包括年化发作率和无发作、无需治疗的完全缓解 [2] 药物现状与计划 - Uplizna目前已获FDA批准用于治疗成人视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD），在欧洲和加拿大也有类似批准 [2] - 基于MITIGATE研究的初步分析结果，公司计划寻求Uplizna在IgG4 - RD适应症上的标签扩展，并在FDA提交申请后在其他关键市场提交类似监管申请 [2] 疾病情况 - IgG4 - RD是一种进行性疾病，通常影响身体多个器官，可能导致不可逆器官损伤，发病率估计为每10万人中有1 - 5人，但由于流行病学数据有限，患者数量难以确定 [3] - 目前尚无上市药物可治疗该罕见适应症 [3] 公司动态 - Uplizna是安进公司罕见病业务的一部分，该业务于去年10月通过以近280亿美元收购Horizon Therapeutics加入公司投资组合，此次收购还为公司增加了其他罕见病药物 [3] - 除IgG4 - RD外，公司还在一项后期研究中评估Uplizna治疗重症肌无力的效果 [4] 股价表现 - 年初至今，安进公司股价上涨6.7%，而行业下跌3.8% [3] 其他公司情况 - Arcutis Biotherapeutics在过去60天里，2024年每股亏损估计从2.49美元收窄至1.60美元，2025年从1.77美元改善至1.14美元，年初至今股价飙升146.8%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，四个季度平均盈利惊喜为14.93% [6] - Marinus Pharmaceuticals在过去60天里，2024年每股亏损估计从2.43美元改善至1.87美元，2025年从1.97美元收窄至0.90美元，过去四个季度中有两个季度盈利超预期，四个季度平均盈利惊喜为3.27% [6] - Heron Therapeutics在过去60天里，2024年每股亏损估计从0.22美元改善至0.10美元，2025年从亏损0.09美元改善至盈利0.01美元，年初至今股价上涨124.7%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，四个季度平均盈利惊喜为30.33% [7]