文章核心观点 - 公司宣布其主要产品候选药物efruxifermin(EFX)在EASL大会上有两项演示[1] - EFX在HARMONY II期2b期临床试验中,在24周和96周时均显示出显著的肝纤维化改善效果,且安全性良好[2][3][4] - EFX通过调节细胞外基质重塑,改善了肝损伤和纤维化指标[5][6] 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物技术公司,专注于开发治疗严重代谢性疾病的创新疗法[11] - 公司的主要产品候选药物EFX正在进行III期SYNCHRONY临床试验,用于治疗代谢相关脂肪性肝炎(MASH)[11] 产品介绍 - EFX是一种长效的双价Fc-FGF21融合蛋白,模拟内源性FGF21的生物活性,具有多重治疗作用[9] - EFX可减少肝脂肪和炎症,逆转纤维化,提高胰岛素敏感性,改善脂质和脂蛋白谱[9] - EFX设计为每周一次给药,在临床试验中耐受性良好[9] MASH疾病概况 - MASH是代谢相关脂肪性肝病(MASLD)的一种严重形式,估计影响美国1700多万人[10] - MASH特征是肝脏脂肪过度积累,导致肝细胞应激和损伤,引发炎症和纤维化,可进展至肝硬化、肝衰竭和肝癌[10] - MASH是美国和欧洲最快增长的肝移植和肝癌原因[10]