文章核心观点 - Apellis Pharmaceuticals宣布SYFOVRE在治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地理萎缩（GA）患者中，36个月时保留了视觉功能，该积极数据在临床试验峰会上公布，显示其在GA治疗上有潜在重要意义 [1] 分组1：SYFOVRE治疗效果 - SYFOVRE是唯一在预设终点上显示对视觉功能有益的获批GA治疗方法 [2] - 在预设的微视野检查终点中，连续每月和隔月治疗36个月的患者与假手术交叉组相比，新的暗点较少 [2] 分组2：研究介绍 GALE长期扩展研究 - GALE是一项3期、多中心、开放标签的扩展研究，旨在评估SYFOVRE在继发于AMD的GA患者中的长期疗效和安全性 [4] - 超80%完成OAKS和DERBY研究的参与者进入GALE研究，还包括10名曾参与pegcetacoplan治疗GA的1b期研究的患者 [4] 3期OAKS和DERBY研究 - OAKS和DERBY是3期、多中心、随机、双盲、假手术对照研究，比较SYFOVRE与假注射在继发于AMD的GA患者中的疗效和安全性 [6] - 3期研究中24个月时，隔月和每月使用SYFOVRE均能减少GA病变增长，且效果随时间增加，安全性良好 [6] 分组3：相关背景信息 SYFOVRE药物 - SYFOVRE是首个获批的地理萎缩治疗疗法，通过靶向C3，全面控制补体级联反应，已在美国获批用于治疗继发于AMD的GA [7] 地理萎缩（GA） - GA是AMD的晚期形式，是全球失明的主要原因，影响超100万美国人和500万全球人口 [8] - GA是进行性和不可逆疾病，由病变生长破坏负责视力的视网膜细胞导致，平均2.5年病变开始影响负责中央视力的黄斑中心凹 [8] 分组4：公司介绍 - Apellis Pharmaceuticals是一家全球生物制药公司，结合大胆科学和同情心，开发改变生活的疗法，推出15年来首个新的补体药物类别，现有两种靶向C3的获批药物 [11]