文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Shattuck Labs宣布其主要临床候选药物SL - 172154获美国FDA孤儿药认定用于治疗AML，这是迈向后期临床研究重要一步，公司期待在会议上展示相关临床试验数据 [1][2] 关于AML - AML是一种血液系统恶性肿瘤，白血病母细胞浸润骨髓并破坏正常造血 2023年美国约有20380例新病例，11310人死于该疾病 诊断中位年龄为68岁，约三分之一患者诊断时超过75岁 65岁及以上患者超70%会在诊断后一年内死亡 截至2019年，急性髓系白血病五年相对生存率约为32% [5] 关于SL - 172154 - SL - 172154是一种研究性ARC®融合蛋白，旨在同时抑制CD47/SIRPα检查点相互作用并激活CD40共刺激受体，以增强晚期癌症患者抗肿瘤免疫反应 针对铂耐药卵巢癌、AML和HR - MDS患者的多项1期临床试验正在进行中 [6] 关于Shattuck Labs, Inc. - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发双功能融合蛋白作为治疗癌症和自身免疫性疾病的新型生物药物 其专有ARC®平台化合物旨在用单一疗法同时抑制检查点分子并激活共刺激分子 公司主要的SL - 172154项目正在多项1期试验中进行评估 公司在德克萨斯州奥斯汀和北卡罗来纳州达勒姆设有办事处 [11] 孤儿药认定相关 - FDA孤儿产品开发办公室会向用于治疗、诊断或预防美国少于20万患者的罕见病或病症的药物授予孤儿药认定 该认定旨在为药物开发者提供各种支持新药开发的福利，包括FDA批准后七年市场独占权、符合条件临床试验税收抵免资格以及申请费豁免 [4]