文章核心观点 - 公司宣布美国FDA授予其临床候选药物SL - 172154治疗AML的孤儿药资格，这是迈向后期临床研究的重要一步，公司期待在2024年欧洲血液学协会大会上展示相关临床试验数据 [1][6] 关于AML - AML是一种血液系统恶性肿瘤，白血病母细胞会浸润骨髓并破坏正常造血功能 [8] - 2023年美国约有20380例新的AML病例，11310人死于该疾病 [8] - AML患者诊断的中位年龄为68岁，约三分之一患者诊断时超过75岁，65岁及以上患者超过70%会在诊断后一年内死亡 [8] - 截至2019年，急性髓系白血病的五年相对生存率约为32% [8] 关于SL - 172154 - SL - 172154是一种研究性ARC®融合蛋白，旨在同时抑制CD47/SIRPα检查点相互作用并激活CD40共刺激受体，以增强晚期癌症患者的抗肿瘤免疫反应 [9] - 针对铂耐药卵巢癌、AML和HR - MDS患者的多项1期临床试验正在进行中 [9] 关于Shattuck Labs, Inc. - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发双功能融合蛋白作为治疗癌症和自身免疫性疾病的新型生物药物 [6][10] - 公司的化合物来自其专有的Agonist Redirected Checkpoint (ARC®)平台，旨在用单一疗法同时抑制检查点分子并激活共刺激分子 [10] - 公司的主要项目SL - 172154正在多项1期试验中进行评估，公司在德克萨斯州奥斯汀和北卡罗来纳州达勒姆设有办事处 [10] 孤儿药资格相关 - FDA的孤儿产品开发办公室会授予治疗、诊断或预防美国影响少于20万人的罕见疾病或病症的药物孤儿药资格 [7] - 孤儿药资格旨在为药物开发商提供各种支持新药开发的福利，包括FDA批准后可能获得7年的市场独占权、符合条件的临床试验税收抵免资格以及免交申请费 [7]