文章核心观点 - 生物制药公司Lipocine公布LPCN 1148治疗肝硬化的2期研究结果，该药物有望满足肝硬化患者未被满足的医疗需求 [1][11] 公司情况 - Lipocine是生物制药公司，利用专有技术平台开发中枢神经系统疾病差异化产品，有在研药物及正寻求合作的候选药物 [12] - 公司临床开发候选药物包括LPCN 1154、LPCN 2101、LPCN 2203、LPCN 2401和LPCN 1148等，TLANDO已获FDA批准 [5] - 公司正评估LPCN 1148治疗失代偿性肝硬化，认为其能满足患者未被满足的需求 [11] 行业情况 - 肝硬化是终末期肝病，并发症包括肝性脑病、静脉曲张出血和腹水等，许多患者伴有肌肉减少症 [2] - 肝性脑病是复发性神经疾病，高达50%肝硬化患者一生中会发作，现有预防/治疗选择有限，1年生存率约50% [3] - 美国超38.2万患者被诊断为失代偿性肝硬化，除肝移植外治疗选择少，肝移植是终末期肝硬化唯一治愈方法 [8] 研究情况 - 2期研究在美国8个中心招募29名患者，主要评估LPCN 1148治疗24周对肝硬化伴肌肉减少症男性患者的疗效，次要评估安全性和耐受性 [4] - 研究分组基线特征平衡，平均终末期肝病模型（MELD）评分为16.8，97%患者曾有至少一次临床失代偿事件 [10] - 肌肉减少症通过CT扫描评估，患者每四周访视一次，在第12、24、36和52周进行CT检查，研究对标准治疗无限制 [10]