文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa Pharmaceuticals PLC将在2024年6月22日西班牙巴塞罗那举行的InSIGHT 2024会议上公布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验12个月数据 [1] 公司概况 - Biodexa Pharmaceuticals PLC是一家临床阶段生物制药公司，专注收购，开发创新产品管线，用于治疗未满足医疗需求的疾病 [1][4] - 公司总部和研发中心位于英国加的夫，拥有三种专有药物递送技术，以改善药物的生物递送和生物分布 [19] - 公司主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、治疗1型糖尿病的tolimidone，以及针对侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症研究的MTX110 [4] eRapa相关信息 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [8][10] - 通过纳米技术和pH敏感聚合物，eRapa旨在解决现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，受多项专利保护，有效期至2035年，其他待申请专利可能提供2035年后进一步保护 [8] - eRapa在FAP的2期临床试验6个月结果显示，十二指肠中14/18（78%）患者病情无进展，其中11/18（61%）患者部分缓解；结直肠中25/29（86%）患者病情无进展，其中15/29（67%）患者部分缓解；试验中仅发生两起与药物相关的3级严重不良事件，无4级或5级报告，6个月时97%患者仍在接受治疗；与基线相比，6个月时息肉总负担显著降低24%（p = 0.04），总体无进展率为83% [2] - FAP特点是胃肠道息肉增生，通常在青少年中期发病，美国发病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，目前无获批治疗方案，mTOR在FAP息肉中过度表达，eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲寻求该指定 [14] 其他产品相关信息 - Tolimidone是一种口服的、强效且选择性的Lyn激酶抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用实现血糖控制，有望成为一类新型血糖调节剂 [18] - MTX110是组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将化疗剂量药物直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障，避免全身毒性 [11]