文章核心观点 - 公司宣布完成SLS009治疗复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）2a期试验的入组，并公布积极初始数据，显示出良好疗效和耐受性，有望成为新治疗方案，试验将继续推进并在Q3公布更多数据 [6][8] 分组1：试验基本信息 - 2a期临床试验为开放标签、单臂、多中心研究，评估SLS009与维奈克拉和阿扎胞苷两种剂量（45和60mg）联合使用的安全性、耐受性和疗效，目标是确定最佳剂量水平的20%反应率和至少3个月的中位生存期，同时识别生物标志物 [3] - 60mg剂量组患者随机分为每周一次60mg或每周两次30mg [3] 分组2：患者招募情况 - 在美国5个中心招募了30名经过大量预处理的患者，反映该难治/复发患者群体未满足的高需求 [1] - 除1名患者外，2a期试验中所有患者（97%）具有不利/不良的细胞遗传学和/或分子遗传学风险，并在维奈克拉联合治疗失败后接受持续的维奈克拉 - 阿扎胞苷联合治疗，这些患者的预期总生存期约为2.5个月 [1] 分组3：初始数据亮点 - 60mg每周一次和30mg每周两次队列分别实现33%和50%的总缓解率 [6] - 提前完成30名对维奈克拉方案复发或难治患者的入组 [8] - 30mg每周两次队列中ASXL1突变患者的总缓解率达100% [8] 分组4：疗效情况 - 截至5月25日，27名患者进行了至少一次疗效评估，可进行疗效评估 [9] - 各队列均显示出疗效，超过20%的目标总缓解率和3个月的中位总生存期 [8] - 45mg每周一次剂量显示中位总生存期为5.4个月，高于标准治疗的2.5个月；60mg每周一次和30mg每周两次的中位总生存期尚未达到 [13] - 最高缓解率在携带ASXL1突变的患者中观察到，反应与突变状态高度相关 [10] 分组5：安全性情况 - SLS009总体耐受性良好，各剂量均未观察到安全问题，无剂量限制性和高级别治疗相关非血液学毒性，血液学毒性与维奈克拉方案单独使用时无差异 [9] 分组6：试验后续计划 - 试验已扩展至包括两个额外的30mg每周两次给药队列，一个招募ASXL1突变的AML患者，另一个招募除ASXL1外的骨髓增生异常相关分子突变的AML患者 [10] - 研究入组继续进行，预计在Q3公布更多更新和数据 [1][8][10] 分组7：公司其他产品情况 - 公司另一领先候选产品GPS从纪念斯隆凯特琳癌症中心获得许可，靶向WT1蛋白，有潜力作为单药疗法和与其他疗法联合治疗广泛的血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症 [11] - SLS009是一种小分子、高选择性CDK9抑制剂，从GenFleet Therapeutics（上海）有限公司获得许可，用于大中华区以外的所有治疗和诊断用途 [11]