文章核心观点 - 生物制药公司Biodexa宣布eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验12个月数据将在2024年6月22日西班牙巴塞罗那的InSIGHT 2024会议上公布 [2] 公司概况 - Biodexa是一家临床阶段生物制药公司，专注收购，开发创新产品管线，用于治疗未满足医疗需求的疾病，在纳斯达克上市，代码BDRX [2][15] - 公司总部和研发中心位于英国加的夫，拥有三种专有药物递送技术，用于改善药物生物递送和生物分布 [17] - 公司主要开发项目包括用于FAP和非肌肉浸润性膀胱癌的eRapa、治疗1型糖尿病的tolimidone、针对侵袭性罕见/孤儿脑癌适应症的MTX110 [15] eRapa相关 药物介绍 - eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服片剂配方，雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，mTOR在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起重要作用，在肿瘤发生过程中被激活 [5][7] - eRapa通过纳米技术和pH敏感聚合物，解决了现有雷帕霉素剂型生物利用度差、药代动力学可变和毒性问题，拥有多项专利保护，有效期至2035年，其他待申请专利可能提供2035年后进一步保护 [5] 针对疾病 - FAP特征是胃肠道息肉增生，通常在青少年中期发病，美国发病率为1/5000 - 1/10000，欧洲为1/11300 - 1/37600，未获批治疗方案，未治疗通常会导致结直肠癌 [3] - eRapa已获美国孤儿药指定，计划在欧洲寻求该指定，mTOR在FAP息肉中过度表达，是使用eRapa治疗FAP的理论依据 [3] 试验结果 - 十二指肠中，14/18（78%）患者病情未进展，其中11/18（61%）患者部分缓解；结直肠中，25/29（86%）患者病情未进展，其中15/29（67%）患者部分缓解，包括4名结肠完整患者 [4] - 试验中仅发生两起与药物相关的3级严重不良事件，无4级或5级事件报告，6个月时97%患者仍在接受治疗 [4] - 6个月时，eRapa安全且耐受性良好，总息肉负荷较基线显著降低24%（p = 0.04），总体病情未进展率为83% [4] 后续安排 - 2024年6月22日，首席研究员Carol Burke医生将在西班牙巴塞罗那的InSIGHT 2024会议上口头报告eRapa治疗FAP的2期临床试验6个月和12个月数据 [2] 其他产品相关 - MTX110是组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂帕比司他的增溶制剂，可通过对流增强递送（CED）将化疗剂量药物直接输送到肿瘤部位，绕过血脑屏障，避免全身毒性 [8] - Tolimidone是口服的Lyn激酶强效选择性抑制剂，在糖尿病动物模型中通过胰岛素增敏作用控制血糖，有望成为一流的血糖调节剂 [16]