文章核心观点 SELLAS公司宣布SLS009治疗复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）的2a期试验完成入组并公布积极初始数据，显示出良好疗效和耐受性，有望成为新治疗方案 [8][4] 分组1：试验概况 - SLS009的2a期临床试验是开放标签、单臂、多中心研究，评估其与维奈克拉和阿扎胞苷联用在45mg和60mg两个剂量水平的安全性、耐受性和有效性，目标是确定最佳剂量水平的20%缓解率和至少3个月的中位生存期，并寻找生物标志物 [2] - 30名对基于维奈克拉方案复发或难治的患者提前完成入组，这些患者大多有不良细胞遗传学和/或分子遗传学风险，预期总生存期约2.5个月 [8][9] 分组2：安全性 - SLS009在所有剂量下总体耐受性良好，未观察到安全问题，无剂量限制性和高级别治疗相关非血液学毒性，血液学毒性与单独使用维奈克拉方案无差异 [10] 分组3：有效性 - 所有可评估患者的总体缓解率为29.6%，30mg BIW给药方案的缓解率最高达50% [5] - 45mg QW剂量组可评估患者的中位总生存期为5.4个月，高于标准治疗的2.5个月；60mg QW和30mg BIW剂量组的中位总生存期尚未达到 [4][5] - 60mg QW剂量组9名可评估患者中3名（33%）达到总体缓解；30mg BIW剂量组8名可评估患者中4名（50%）达到总体缓解 [1][11] - 疗效结果超过20%的目标总体缓解率和3个月的中位总生存期 [4][11] - 携带ASXL1突变的患者缓解率最高，30mg BIW剂量组中ASXL1突变患者的总体缓解率达100% [11] 分组4：后续计划 - 试验继续进行，增加两个扩展队列，分别纳入ASXL1突变和非ASXL1骨髓增生异常相关分子突变的AML患者，预计2024年第三季度有更多更新和数据 [4][11] 分组5：公司介绍 - SELLAS是一家后期临床生物制药公司，专注开发多种癌症适应症的新型疗法，其另一候选产品GPS靶向WT1蛋白，SLS009是高选择性CDK9抑制剂 [12]