文章核心观点 - 再生元制药公司和赛诺菲宣布美国食品药品监督管理局批准Kevzara用于治疗体重63公斤及以上的活动性多关节型幼年特发性关节炎患者，为该疾病患者提供新治疗选择 [1] 产品信息 - Kevzara目前已在25个国家获批用于治疗至少使用过一种改善病情抗风湿药但效果不佳或不耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成人患者，还在美国获批用于治疗对皮质类固醇反应不足或无法耐受皮质类固醇减量的成人风湿性多肌痛患者 [5] - Kevzara可特异性结合IL - 6受体，抑制IL - 6介导的信号传导，IL - 6在类风湿关节炎患者体内产生量增加，与疾病活动、关节破坏等有关 [5] - Kevzara是一种注射用处方药，为白细胞介素 - 6（IL - 6）受体阻滞剂，用于治疗中度至重度活动性类风湿关节炎成人患者、风湿性多肌痛成人患者以及体重63公斤（139磅）及以上的活动性多关节型幼年特发性关节炎患者，尚不清楚其对2岁以下多关节型幼年特发性关节炎儿童的安全性和有效性 [8] 研发合作 - Sarilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议联合开发 [6] 研发技术 - 再生元的VelocImmune技术利用专有的基因工程小鼠平台，该平台具有基因人源化免疫系统，可产生优化的全人源抗体 [7] - 再生元的联合创始人、总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos及其导师在1985年首次设想制造这种基因人源化小鼠，再生元花了数十年发明和开发VelocImmune及相关的VelociSuite技术 [7] - George D. Yancopoulos及其团队使用VelocImmune技术创造了大量原始的、获FDA批准或授权的全人源单克隆抗体，包括REGEN - COV、Dupixent、Libtayo、Praluent、Kevzara等 [7] 公司信息 再生元 - 再生元是一家领先的生物技术公司，由医生科学家创立并领导超过35年，有将科学转化为药物的能力，拥有众多获FDA批准的治疗方法和正在开发的候选产品，其药物和产品线旨在帮助患有眼科疾病、过敏和炎症性疾病、癌症等多种疾病的患者 [12] - 再生元通过专有的VelociSuite技术（如VelocImmune）和雄心勃勃的研究计划（如再生元遗传学中心）加速和改进传统药物开发过程 [13] 赛诺菲 - 赛诺菲是一家创新型全球医疗保健公司，致力于追求科学奇迹以改善人们生活，为全球数百万人提供潜在改变生命的治疗选择和救命疫苗保护，并将可持续性和社会责任作为核心目标 [14] 产品获批情况 - 美国食品药品监督管理局批准Kevzara用于治疗体重63公斤及以上的活动性多关节型幼年特发性关节炎患者，该批准得到了充分且良好对照研究的证据、类风湿关节炎成人患者的药代动力学数据以及多关节型幼年特发性关节炎儿科患者的药代动力学、药效学、剂量探索和安全性研究的支持 [1][2] 产品意义 - 多关节型幼年特发性关节炎会给儿童带来痛苦，影响日常生活和未来发展，Kevzara的获批为这些患者及其家人提供了新的FDA批准的治疗选择 [2] - 此次Kevzara获批为多关节型幼年特发性关节炎儿科患者带来了具有既定疗效和安全性的新治疗选择，凸显了赛诺菲和再生元为患有这种慢性疾病的年轻患者提供药物的承诺 [4] 产品不良反应 - 与类风湿关节炎人群相比，多关节型幼年特发性关节炎人群未发现新的不良反应和安全问题，该人群使用Kevzara最常见的药物不良反应为鼻咽炎、中性粒细胞减少症、上呼吸道感染和注射部位红斑，导致永久停药的最常见不良反应是中性粒细胞减少症，总体而言，使用Kevzara的患者发生严重感染的风险增加，可能导致住院或死亡 [3] 产品支持服务 - 赛诺菲和再生元致力于帮助美国使用Kevzara的患者获得药物并提供所需支持，KevzaraConnect是一个全面且专业的项目，可为符合条件的未参保、保险不足或需要共付费用援助的患者提供治疗过程各阶段的支持服务，可拨打1 - 844 - Kevzara（1 - 844 - 538 - 9272）或访问www.Kevzara.com了解更多信息 [4] 联系方式 再生元 - 媒体关系：Mary Heather，电话 +1 914 - 847 - 8650，邮箱mary.heather@regeneron.com [19] - 投资者关系：Vesna Tosic，电话 +1 914 - 847 - 5443，邮箱vesna.tosic@regeneron.com [19] 赛诺菲 - 媒体关系：Sandrine Guendoul，电话33 6 25 09 14 25，邮箱sandrine.guendoul@sanofi.com [20] - 投资者关系：Thomas Kudsk Larsen，电话 +44 7545 513 693，邮箱thomas.larsen@sanofi.com [20] - 其他联系人：Evan Berland、Timothy Gilbert等多人，各有对应的电话和邮箱 [21]