文章核心观点 - 临床阶段公司Akero Therapeutics宣布启动3期试验SYNCHRONY Outcomes，评估efruxifermin（EFX）对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）导致的代偿性肝硬化患者的疗效和安全性 [1] 公司动态 - 公司宣布启动SYNCHRONY Outcomes研究，这是一项3期试验，评估EFX对MASH导致的代偿性肝硬化（F4）患者的疗效和安全性 [1] - SYNCHRONY Outcomes是一项全球性、随机、安慰剂对照、2队列的3期试验，正在招募患者接受每周一次的50mg EFX或安慰剂注射 [2] - 公司的3期SYNCHRONY计划包括三项正在进行的全球、随机、安慰剂对照临床试验：SYNCHRONY Histology、Real - World和Outcomes [3] - EFX目前正在进行的SYMMETRY研究（一项针对MASH导致的代偿性肝硬化患者的96周2b期临床试验）以及三项3期临床试验中接受评估 [6] 产品信息 - EFX是公司针对MASH的主要候选产品，是一种差异化的Fc - FGF21融合蛋白，可模拟内源性激素FGF21的平衡生物活性 [4] - EFX似乎可减少肝脏脂肪和炎症、逆转纤维化、增加胰岛素敏感性并改善血脂，采用每周一次的给药方式，在临床试验中总体耐受性良好 [4] 疾病介绍 - MASH是一种严重的MASLD，估计影响超过1700万美国人，是美国和欧洲肝移植和肝癌增长最快的原因 [5] - MASH的特征是肝脏中脂肪过度积累，导致肝细胞应激和损伤，进而引发炎症和纤维化，可发展为肝硬化、肝衰竭、癌症，最终导致死亡 [5] 公司愿景 - 基于2b期SYMMETRY研究第36周令人鼓舞的结果，公司认为EFX有可能成为首批获批用于治疗肝硬化前期和肝硬化患者的研究药物之一 [2]