文章核心观点 Capricor Therapeutics宣布与FDA的B型会议成功完成，计划推进其主要资产CAP - 1002（Deramiocel）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的生物制品许可申请（BLA）提交，有望为DMD治疗带来变革 [1][9] 关于Duchenne Muscular Dystrophy（DMD） - DMD是一种毁灭性遗传疾病，特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症，患者中位死亡年龄约30岁 [4] - 约每3500名男婴中就有1人患病，美国患者人数约1.5 - 2万人 [4] - 病因是功能性肌营养不良蛋白产生受损，导致肌肉细胞损伤、死亡和纤维化替代，治疗选择有限且无治愈方法 [4] 关于Capricor Therapeutics - 是一家致力于开发基于细胞和外泌体疗法治疗罕见病的生物技术公司，其主要候选产品Deramiocel（CAP - 1002）是同种异体心脏来源细胞疗法 [5] - Deramiocel已进入治疗DMD的3期临床试验，临床前和临床研究显示其对肌营养不良症和心脏病有免疫调节、抗纤维化和再生作用 [5] - 公司利用专有StealthX™平台进行外泌体技术的临床前开发，用于疫苗学、寡核苷酸等靶向递送，以治疗和预防多种疾病 [5] - 公司与日本新药株式会社（美国子公司：NS Pharma, Inc.）达成协议，授予其Deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销权，需经监管批准 [7] 关于BLA提交及进展 - 公司与FDA的B型会议成功完成，FDA同意基于HOPE - 2、HOPE - 2开放标签扩展（OLE）和HOPE - 3的数据进行BLA前会议 [1][9] - 采用滚动提交方式，可在组件完成后提交，简化监管审查流程并降低风险，计划在未来几个月与FDA进一步确定提交时间表 [2] - 计划于2024年第三季度开始滚动提交BLA，正在等待2024年第四季度HOPE - 3关键试验的最终数据，并为潜在商业化做准备 [9] 关于Deramiocel（CAP - 1002）的监管优势 - 已获得孤儿药认定，其监管途径得到再生医学先进疗法认定（RMAT）支持 [3] - 若获得FDA批准用于治疗DMD，公司有资格获得优先审评券（PRV），且保留其全部权利 [3]