公司进展 - Capricor Therapeutics 成功完成了与美国食品药品监督管理局（FDA）的 Type-B 会议，讨论了其主导资产 CAP-1002 用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的生物制品许可申请（BLA）提交的下一步计划 [1] - CAP-1002 的国际非专利名称（INN）已被世界卫生组织选定为 Deramiocel [1] - 公司计划在 2024 年第四季度获得 HOPE-3 关键试验的最终数据，并准备潜在的商业化，包括完成商业制造设施和积极准备 BLA 提交前的会议 [2] - 公司将在即将举行的 PPMD 会议上展示 HOPE-2 开放标签扩展（OLE）研究的额外 3 年数据，以进一步证明 CAP-1002 的疗效和安全性 [2] - FDA 已同意基于 HOPE-2、HOPE-2 OLE 和 HOPE-3 的临床数据进行 BLA 提交前的会议，并计划在 2024 年第三季度启动滚动提交 [10] 产品与研发 - CAP-1002（Deramiocel）是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，具有免疫调节、抗纤维化和再生作用，专门针对肌营养不良症和心脏病 [7] - CAP-1002 已获得孤儿药认定，并得到再生医学先进疗法认定（RMAT）的支持 [11] - 如果 CAP-1002 获得 FDA 批准用于治疗 DMD，公司将有机会获得优先审评券（PRV） [11] - 公司正在利用其专有的 StealthX™ 平台进行外泌体技术的临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子药物的靶向递送 [7] 市场与合作 - Capricor 已与 Nippon Shinyaku Co Ltd 达成协议，在美国和日本独家商业化和分销 CAP-1002，前提是获得监管批准 [14] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种毁灭性的遗传性疾病，主要表现为骨骼肌、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症，患者中位死亡年龄约为 30 岁 [3] - DMD 的病理生理学主要由功能性肌营养不良蛋白的生成受损驱动，导致肌肉细胞损伤、死亡和纤维化替代 [3] - 目前 DMD 的治疗选择有限，且尚无治愈方法 [3]