文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Belite Bio的主要候选药物Tinlarebant获日本厚生劳动省Sakigake认定用于治疗STGD1，该药物还在其他地区获多项认定，公司正评估其在GA患者中的安全性和有效性 [3][4] 分组1：Sakigake认定相关 - Sakigake认定由日本厚生劳动省设立，旨在加速针对严重疾病、疗效显著的创新药物审批流程，为患者提供优先咨询、申请前咨询、优先审查、指定审查伙伴和延长重新审查期限等服务 [1] - Belite Bio宣布其主要候选药物Tinlarebant获日本厚生劳动省Sakigake认定，用于治疗STGD1 [3] 分组2：Tinlarebant药物相关 - Tinlarebant是新型口服疗法，可减少导致STGD1视网膜疾病的基于维生素A的毒素（双视黄醛）积累，还能减缓GA或晚期干性AMD疾病进展，其通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4水平，调节进入眼睛的视黄醇量，减少双视黄醛形成 [4] - Tinlarebant已获美国快速通道认定、罕见儿科疾病认定，以及美国、欧洲和日本的孤儿药认定，还有日本针对STGD1治疗的Sakigake认定 [4] - Tinlarebant是口服片剂，旨在减缓STGD1和晚期干性AMD中GA患者的疾病进展 [9] - 一项针对青少年STGD1受试者的24个月2期试验数据显示，Tinlarebant治疗组的萎缩性病变生长持续低于具有相似基线特征的ProgStar参与者（p<0.001） [9] - 在2期试验中，12名已知致病性ABCA4突变受试者中的5名（42%）在24个月治疗期间未形成萎缩性（DDAF）病变，且自发荧光（QDAF）病变无变化 [9] - 针对青少年STGD1受试者的Tinlarebant关键全球3期试验（DRAGON）已完成入组，预计2024年第四季度获得中期数据 [9] - 已启动针对青少年STGD1患者的DRAGON II试验 [9] - 针对GA的全球3期试验（PHOENIX）正在进行中 [9] 分组3：疾病相关 - STGD1是成人和儿童中最常见的遗传性视网膜营养不良，由视网膜特异性基因（ABCA4）突变导致双视黄醛进行性积累，引起视网膜细胞死亡和中央视力进行性丧失，目前尚无FDA批准的治疗方法 [11] - 干性AMD是老年人视力丧失的主要原因，GA是AMD的晚期阶段，目前美国FDA未批准GA的口服治疗药物，除GA外的其他干性AMD阶段也无FDA批准的疗法，美国约有2000万AMD患者，全球超过1.96亿患者，全球直接医疗成本估计达2550亿美元 [6] - STGD1和GA或晚期干性AMD具有相似病理生理学特征，表现为双视黄醛过度积累、视网膜细胞死亡和视力进行性丧失，Belite Bio正在评估Tinlarebant在GA患者中的安全性和有效性 [5] 分组4：公司相关 - Belite Bio是临床阶段生物制药公司，专注于开发针对视网膜退行性眼病及特定代谢疾病的新型疗法，这些疾病存在重大未满足医疗需求 [7]