文章核心观点 - Tinlarebant是Belite Bio开发的一种口服药物,旨在减缓STGD1和Dry AMD患者的疾病进展[1][3] - 在STGD1青少年患者的24个月II期临床试验中,Tinlarebant组患者的视网膜萎缩面积增长显著低于对照组(p<0.001)[1] - 在该II期试验中,42%的ABCA4基因突变患者在24个月治疗期间未出现新的视网膜萎缩,也未观察到自发荧光面积变化[1] - Belite Bio已完成STGD1青少年患者的III期临床试验(DRAGON)的入组,预计2024年第四季度有中期数据[1] - Belite Bio还启动了STGD1青少年患者的DRAGON II期临床试验,并获得了日本STGD1适应症的孤儿药资格[1] - Belite Bio正在进行GA(晚期干性AMD)的III期临床试验(PHOENIX)[1][5] 行业概况 - STGD1是最常见的遗传性视网膜营养不良疾病,目前尚无获批治疗方法[4] - STGD1和GA(晚期干性AMD)具有相似的发病机理,都是由视黄醇衍生物过度积累导致的[5] - 干性AMD是老年人视力丧失的主要原因之一,GA是其晚期阶段,目前尚无获批的口服治疗方法[6] - 美国约有2000万AMD患者,全球约1.96亿AMD患者,直接医疗费用高达2550亿美元[6] 公司概况 - Belite Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发针对视网膜退行性疾病的创新疗法[7] - 公司的主要管线包括STGD1和晚期干性AMD的治疗药物Tinlarebant[1][3][5] - Tinlarebant已获得美国、欧洲和日本的孤儿药资格,以及日本的先进审评指定[2][3]