文章核心观点 - 公司宣布FDA批准DNTH103用于多灶性运动神经病（MMN）的2期研究性新药（IND）申请，该药物有望成为治疗MMN等自身免疫性疾病的最佳疗法 [7] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于设计和交付具有更高选择性和效力的新型一流单克隆抗体，目标是为严重自身免疫和炎症性疾病患者提供变革性药物 [11] 药物信息 - DNTH103是临床阶段的研究性单克隆抗体，可选择性抑制C1s蛋白的活性形式，从而靶向经典补体途径，且采用YTE半衰期延长技术，可实现每两周一次皮下自我注射给药 [2] - 选择性抑制经典补体途径可保留凝集素和替代途径的免疫活性，降低患者感染包膜细菌的风险，有望成为治疗多种未满足医疗需求的自身免疫性疾病的最佳疗法 [2] 临床试验信息 - 2024年第一季度启动了DNTH103用于治疗全身性重症肌无力（gMG）的2期MaGic试验，第二季度获得MMN试验监管批准，计划2024年下半年启动慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的2期试验 [2][7] - MoMeNtum试验是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的2期研究，旨在评估DNTH103对36名MMN患者的安全性、耐受性和有效性，预计2026年下半年公布初步 topline 结果 [1][8] 专家观点 - 临床前和临床证据支持经典途径在MMN病理中的作用，DNTH103是一种有效且高度选择性的活性C1s抑制剂，可抑制经典途径，且不抑制对抵御感染至关重要的替代和凝集素途径 [1] - 目前MMN的治疗方法有限，使用活性C1s抑制剂（如DNTH103）治疗MMN有可能改变患者的生活 [2]