文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Dianthus Therapeutics宣布其DNTH103用于多灶性运动神经病（MMN）的2期研究性新药（IND）申请获美国FDA批准，该药物有望为MMN患者带来新治疗选择 [1] 公司信息 - Dianthus Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于设计和交付具有更高选择性和效力的新型一流单克隆抗体，目标是为严重自身免疫和炎症性疾病患者提供变革性药物 [9] - 公司位于纽约市和马萨诸塞州沃尔瑟姆，由经验丰富的生物技术和制药高管团队领导 [9] 药物信息 - DNTH103是临床阶段的研究性强效单克隆抗体，可选择性靶向经典途径，抑制C1s蛋白的活性形式，同时保留凝集素和替代途径的免疫活性，降低患者感染包膜细菌的风险 [5] - 该药物采用YTE半衰期延长技术，可实现每两周一次的皮下自我注射给药 [5] - DNTH103在多种未满足医疗需求的自身免疫疾病中具有成为一流产品的潜力，公司正围绕其打造神经肌肉业务 [5][6] - DNTH103是未在全球任何司法管辖区获批用于任何适应症的研究性药物 [8] 临床试验信息 - 2024年第一季度启动了DNTH103用于全身性重症肌无力（gMG）的2期MaGic试验，第二季度获得用于MMN的监管批准，计划在2024年下半年启动用于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的2期试验 [5][6] - MoMeNtum试验是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的2期研究，旨在评估DNTH103对36名MMN患者的安全性、耐受性和有效性 [11] - 患者将随机接受安慰剂或每两周一次皮下注射DNTH103，初始皮下治疗期预计为17周，随后是52周的开放标签延长期 [11] - 该研究的主要终点是安全性和耐受性，次要终点包括静脉注射免疫球蛋白（IVIg）再治疗时间、复发时间以及肌肉和握力评估 [11] - MoMeNtum试验的初步 topline 结果预计在2026年下半年公布 [3][11] 专家观点 - 公司首席医疗官Simrat Randhawa表示，临床前和临床证据支持经典途径在MMN病理中的作用，DNTH103可有效抑制经典途径，且不影响抗感染关键的替代和凝集素途径 [6] - 多伦多大学神经病学副教授Hans Katzberg称，MMN患者存在巨大未满足医疗需求，目前治疗方法不便且耐受性差，DNTH103作为活性C1s抑制剂有望改变患者生活 [7]