公司研究 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 与 Mereo BioPharma 合作公布了 setrusumab (UX143) 在治疗成骨不全症 (OI) 患者的 II/III 期 Orbit 研究中的 14 个月积极数据 [2] - Setrusumab 是一种完全人源化单克隆抗体 通过抑制硬化蛋白来促进骨形成细胞的成熟和活性 [5] - 在 II/III 期 Orbit 研究的关键 III 期部分 患者将以 2:1 的比例分为两组 分别接受 20 mg/kg 剂量的 setrusumab 或安慰剂 主要疗效终点为年度临床骨折率 [6] - 除了 Orbit 研究 公司还在进行 III 期 Cosmic 研究 评估 setrusumab 与静脉注射双膦酸盐疗法在 2 至 7 岁患者中的年度总骨折率 [7] - 截至 2024 年 5 月 24 日的数据显示 setrusumab 治疗使年度骨折率持续大幅降低 67% 并保持中位年度骨折率为 0 [11] - 公司表示 新数据凸显了 setrusumab 在减少 OI 患者骨折发生率和改善骨密度方面的潜力 [12] - 截至数据截止日期 未发现与治疗相关的严重不良反应 [13] - Ultragenyx 与 Mereo 于 2020 年 12 月达成许可和合作协议 共同开发 setrusumab 根据协议 Ultragenyx 负责 setrusumab 在成人和儿童 OI 患者中的全球开发 Mereo 获得了 5000 万美元的预付款 并有资格获得某些监管和销售里程碑付款 [14] - Ultragenyx 目前 Zacks 评级为 3 级 (持有) [15] - 今年以来 Ultragenyx 股价下跌 13.4% 而行业整体下跌 5.5% [18] 行业研究 - 成骨不全症 (OI) 是一组影响骨代谢的遗传性疾病 其特征是骨脆性增加和骨折风险高 目前尚无获批的治疗方法 存在高度未满足的医疗需求 [3] - 医疗保健行业中表现较好的股票包括 Acrivon Therapeutics Inc (ACRV) Marinus Pharmaceuticals Inc (MRNS) 和 Minerva Neurosciences Inc (NERV) 目前均持有 Zacks 2 级 (买入) 评级 [8] - 过去 60 天 Marinus Pharmaceuticals 2024 年每股亏损预估从 2.43 美元收窄至 1.87 美元 2025 年每股亏损预估从 1.97 美元收窄至 90 美分 今年以来 MRNS 股价暴跌 85.7% [9] - 过去 60 天 Acrivon Therapeutics 2024 年每股亏损预估从 3.42 美元收窄至 2.47 美元 2025 年每股亏损预估从 3.36 美元收窄至 2.55 美元 今年以来 ACRV 股价飙升 50.4% [16] - 过去 60 天 Minerva Neurosciences 2024 年每股亏损预估从 3.57 美元收窄至 1.89 美元 2025 年每股亏损预估从 4.54 美元收窄至 3.60 美元 今年以来 NERV 股价下跌 47.1% [17] 药物研究 - 数据显示 之前报道的接受至少 6 个月治疗的患者骨折率大幅降低 在接受至少 14 个月治疗的患者中得以持续 [1] - Setrusumab 治疗还导致腰椎骨密度 (BMD) 持续显著改善 12 个月时较基线平均增加 22% [4] - 公司此前报告 接受 setrusumab 治疗至少 6 个月可使 OI 患者的年度骨折率降低 67% [4]