公司与FDA达成协议 - 公司与FDA达成协议，脑脊液（CSF）中的硫酸乙酰肝素（HS）可作为加速批准的合理替代终点 [1][6] - 该协议支持公司提交生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法用于治疗Sanfilippo综合征（MPS IIIA） [6] - 公司计划在今年晚些时候或明年初提交BLA [6] UX111的临床进展 - UX111是一种新型体内基因疗法，目前处于1/2/3期开发阶段，用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA） [8] - UX111通过一次性静脉输注使用自互补AAV9载体，向细胞传递功能性SGSH基因拷贝，旨在解决SGSH酶缺乏导致的硫酸乙酰肝素异常积累问题 [8] - UX111已获得美国再生医学先进疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药认定，以及欧盟的PRIME和孤儿药认定 [8] Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）的背景 - Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）是一种罕见的致命性溶酶体贮积症，主要影响中枢神经系统（CNS），目前尚无获批的治疗方法 [9] - 该病通常在儿童早期发病，表现为快速神经退行性变，导致语言和认知能力下降、行为异常和早逝 [9] - 全球约有3,000至5,000名患者，中位预期寿命为15年 [9] 公司概况 - 公司是一家致力于为严重罕见和超罕见遗传疾病患者提供新型治疗产品的生物制药公司 [10] - 公司已建立多样化的产品组合，包括已获批的疗法和候选产品，旨在解决高未满足医疗需求的疾病 [10] - 公司管理团队在罕见病治疗药物的开发和商业化方面经验丰富，致力于以时间和成本效益高的方式开发药物，尽快为患者提供安全有效的疗法 [11]