文章核心观点 - 公司公布MAvERIC - Pilot研究8周临床数据，显示CardiolRx™可大幅减轻复发性心包炎患者疼痛并使多数患者炎症指标正常化，有望推进至III期试验 [17][18] 研究情况 MAvERIC - Pilot研究设计 - 研究在美国8个临床点评估CardiolRx™对27名有症状复发性心包炎成年患者的疗效，研究主席为克利夫兰诊所的Allan L. Klein医学博士 [6] - 研究分为8周治疗期和18周延长期，患者在治疗期接受CardiolRx™和基线治疗，延长期逐渐停用基线治疗以评估复发情况 [6] - 主要疗效终点是治疗8周后患者报告的心包炎疼痛变化，次要终点包括26周时的疼痛评分、延长期内心包炎无复发情况以及CRP相关指标 [6] 研究患者情况 - 研究招募27名有症状复发性心包炎患者，平均基线心包炎疼痛评分为5.8分（满分10分），9名患者有2次既往发作，9名有3次，4名有4次，5名超过4次 [1] 研究结果 - 主要终点患者报告的心包炎疼痛评分平均降低3.7分，从基线的5.8分降至8周时的2.1分 [2] - 基线CRP≥1mg/dL的10名患者中，8名（80%）在8周时CRP恢复正常（≤0.5mg/dL），平均CRP从基线的5.7mg/dL降至8周时的0.3mg/dL [3] - 89%（24/27）的患者从治疗期进入延长期 [4] - CardiolRx™安全且耐受性良好 [5] 复发性心包炎行业情况 - 复发性心包炎指心包膜炎症，症状包括胸痛、气短和疲劳，严重时可危及生命 [7] - 2021年FDA批准的唯一疗法成本高，主要作为三线干预措施 [7] - 美国每年至少经历一次复发的患者估计有38000人，约60%多次复发患者症状持续超两年，三分之一患者五年后仍受影响 [7] - 美国因复发性心包炎住院通常需6 - 8天，每次住院费用估计在20000 - 30000美元之间 [7] 公司情况 公司简介 - 公司是临床阶段生命科学公司，专注于心脏病抗炎和抗纤维化疗法的研究和开发 [8] 公司产品 - 公司主要候选药物CardiolRx™是口服溶液，正在进行治疗心脏病的临床开发，可抑制炎症小体通路激活 [8] - 公司获得美国FDA研究性新药申请授权，开展CardiolRx™治疗复发性心包炎的II期多中心开放标签试点研究（MAvERIC - Pilot研究）和治疗急性心肌炎的II期多国随机双盲安慰剂对照试验（ARCHER试验） [9] - 美国FDA授予CardiolRx™治疗心包炎（包括复发性心包炎）的孤儿药资格 [9] - 公司正在开发用于治疗心力衰竭的新型皮下注射药物CRD - 38，美国每年心力衰竭相关医疗费用超过300亿美元 [10][11]