文章核心观点 - Pfizer的一项针对杜氏肌肉营养不良症(DMD)的基因治疗药物fordadistrogene movaparvovec的III期临床试验未能达到主要终点和关键次要终点 [1][2][3] - 该药物的安全性方面,出现的不良事件大多为轻度到中度,相关严重不良事件可通过临床管理得到控制 [4] - Pfizer此前曾因该项目遇到一些挫折,包括FDA一度对其新药申请采取临床暂停,以及另一项II期试验中出现一例死亡事件 [5][6][7] 行业概况 - 目前Sarepta Therapeutics是DMD治疗领域的市场领导者,其基因治疗药物Elevidys已获FDA加速批准,并正在申请转为常规批准 [8] - PTC Therapeutics也有两款DMD治疗药物Translarna和Emflaza上市 [9] - 其他公司如Capricor Therapeutics、Dyne Therapeutics、Solid Biosciences等也在开发DMD治疗药物 [9][10] 公司情况 - Pfizer的股价今年迄今下跌30.7%,而同期行业上涨28% [4] - Pfizer目前的股票评级为持有(Zacks Rank 3) [11]