文章核心观点 公司在AXPAXLI治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的临床开发上取得进展 ，并更新了公司战略 ，对AXPAXLI的前景充满信心 [2][10] 公司概况 - 公司是一家生物制药公司 ，致力于开发和商业化创新疗法 ，以改善人们的视力和生活质量 ，产品组合包括AXPAXLI、PAXTRAVA和已获批的DEXTENZA [19] AXPAXLI临床进展 SOL - 1研究（3期，wet AMD） - 截至2024年6月7日 ，151名受试者已在不同阶段入组 ，60个研究点活跃 ，反映出研究者参与度高 ，该研究旨在获得监管批准 ，将随机分配300名初治患者 ，比较单剂AXPAXLI植入物（450µg）和单剂阿柏西普注射（2mg） [2] - 主要终点是第36周时保持视力（定义为最佳矫正视力损失<15个ETDRS字母）的受试者比例 [16] HELIOS研究（1期，NPDR） - 48周数据比之前报告的40周数据有所改善 ，所有糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）改善信号均来自AXPAXLI治疗组 ，而任何视力威胁并发症（VTCs）均出现在假注射组 [3] - 48周时 ，AXPAXLI组23.1%的患者（N = 3）DRSS改善≥2级 ，23.1%的患者（N = 3）DRSS改善1级 ，而假注射组均为0% [3] - 48周时 ，AXPAXLI组0%的患者DRSS恶化 ，而假注射组为25%（N = 2）；AXPAXLI组0%的患者发展为增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）或累及中心的糖尿病黄斑水肿（CI - DME） ，而假注射组为37.5%（N = 3） [13] - 平均而言 ，AXPAXLI组患者的中央亚区厚度较假注射组有所改善 ，假注射组在48周随访中出现恶化 [13] - AXPAXLI总体耐受性良好 ，未报告眼内炎症、虹膜炎、玻璃体炎或血管炎的发生 [13] SOL - R研究（3期，wet AMD） - 公司计划启动该研究 ，评估AXPAXLI（450µg）每6个月重复给药与阿柏西普（2mg）每8周给药以及每6个月给药的对照臂在825名wet AMD患者中的效果 ，该试验旨在产生商业影响 ，并在监管风险下启动 [12] - 主要终点是AXPAXLI组和阿柏西普（2mg）标签组在1年时平均最佳矫正视力（BCVA）从基线变化的非劣效性 [7] 公司战略与财务 - 公司转型为专注视网膜疾病的公司 ，基于AXPAXLI三项临床研究的有力数据、降低wet AMD监管途径风险以及关注广泛的视网膜血管疾病市场三个支柱 [2] - 基于当前运营计划 ，公司认为现有现金及现金等价物可支持其计划的运营费用、债务偿还义务和资本支出至2028年 [4] 专家观点 - 公司执行主席Pravin U. Dugel认为公司在2024年取得重大成就 ，AXPAXLI已证明单药治疗活性 ，具有潜在的同类最佳持久性和良好的安全性 ，有望打破当前的治疗模式 [2] - 加州视网膜顾问公司的Dilsher S. Dhoot医生认为SOL - 1入组情况超出预期 ，患者对AXPAXLI的潜在持久性感到兴奋 ，且喜欢研究设计 [21] - 加州大学欧文分校的Baruch D. Kuppermann医生认为SOL - R研究的启动对患者和视网膜界是好消息 ，该研究将为医生提供如何最终使用AXPAXLI的数据 [14]