文章核心观点 - 公司公布CABA - 201在1/2期RESET - Myositis和RESET - SLE试验中前两名患者的积极初始临床数据，显示出安全性和潜在临床益处，有望为自身免疫性疾病患者实现免疫系统重置 [1][2] 初始临床数据总结 - 截至2024年5月28日数据截止日期，RESET - Myositis试验免疫介导坏死性肌病（IMNM）队列一名患者完成3个月随访，RESET - SLE试验系统性红斑狼疮（SLE）非肾脏队列一名患者完成1个月随访，两患者均接受1 x 10⁶细胞/千克的CABA - 201一次性输注及预处理方案 [12][13] - CABA - 201给药期间患者总体耐受性良好，随访期内两患者均无严重不良事件、细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）、感染情况，除SLE患者按计划逐渐减少泼尼松用量外，两患者均停用所有慢性维持治疗或伴随药物 [14] - 两患者输注CABA - 201后15天内均出现完全B细胞耗竭，均有早期短暂白细胞减少，CAR T细胞扩增在输注后15天达到峰值，幅度与学术经验一致 [15] - IMNM患者随访12周时，肌酸激酶从输注时的617降至308，总改善评分（TIS）为30；SLE患者随访4周时，SLEDAI - 2K评分从基线的26改善至10 [15] - IMNM患者在第8周观察到B细胞再填充，出现未成熟、幼稚B细胞表型，提示潜在免疫系统重置，确认分析正在进行中 [15] 关于RESET - Myositis™试验 - 这是一项1/2期开放标签研究，评估CABA - 201用于活动性特发性炎性肌病（IIM）患者，包括皮肌炎（DM）、抗合成酶综合征（ASyS）、免疫介导坏死性肌病（IMNM）和青少年肌炎（JM）亚型，各亚型在单独队列评估 [4] - 受试者接受1 x 10⁶细胞/千克的CABA - 201一次性输注及预处理方案，DM、ASyS和IMNM队列关键纳入标准为18至75岁有活动性疾病且经标准治疗仍有疾病活动的患者，关键排除标准包括癌症相关肌炎、严重肺或心脏损害等 [4] 关于RESET - SLE™试验 - 这是一项1/2期开放标签研究，评估CABA - 201用于系统性红斑狼疮（SLE）和狼疮性肾炎（LN）患者，各在单独队列评估 [5] - 受试者接受1 x 10⁶细胞/千克的CABA - 201一次性输注及预处理方案，关键纳入标准为18至65岁有活动性疾病且经标准治疗仍有疾病活动的患者，关键排除标准包括近6个月内使用过B细胞耗竭剂或近3个月内使用过生物制剂 [5] 关于CABA - 201 - CABA - 201是含4 - 1BB的全人CD19 - CAR T细胞研究性疗法，旨在一次性输注后深度和短暂耗竭CD19阳性B细胞，为自身免疫性疾病患者实现免疫系统重置，有望持久缓解且无需长期治疗 [2][6] - 公司在五项特定疾病的公司赞助研究性新药申请（IND）中评估CABA - 201在多种自身免疫性疾病中的应用，包括肌炎、系统性红斑狼疮、系统性硬化症、全身性重症肌无力和寻常型天疱疮 [6] 关于Cabaletta Bio - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发工程T细胞疗法，为自身免疫性疾病患者提供深度、持久甚至治愈性治疗 [7] - CABA™平台包括CARTA和CAART两种策略，CABA - 201是CARTA策略的领先候选产品，在多项RESET试验中评估，CAART策略有多个临床阶段候选产品 [7] 前瞻性声明 - 新闻稿包含前瞻性声明，涉及公司自身免疫管线发展、技术未来计划和策略、CABA - 201潜在安全性和治疗益处、临床试验进展及数据读出时间等内容 [8] - 前瞻性声明受多种风险和不确定性影响，可能导致实际结果与声明存在重大差异，包括监管备案、生物活性迹象、临床试验安全性和有效性等方面的风险 [20] 投资者电话会议和网络直播信息 - 公司将于2024年6月14日上午8点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，回顾在EULAR 2024大会卫星研讨会上展示的初始临床数据，并更新RESET临床开发计划 [3] - 可在公司网站新闻和活动板块访问直播，直播存档也将在公司网站提供 [3]