文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Disc Medicine公布了bitopertin、DISC - 0974和DISC - 3405的积极数据，展示了各项目的活性和治疗潜力 [1][7][8] 各药物数据情况 Bitopertin治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP） - 与安慰剂相比，60mg组原卟啉IX（PPIX）显著降低40% [2] - 20mg和60mg剂量组光耐受性随时间改善，与安慰剂相比有显著差异（p值分别为0.026和0.013），事后纵向分析显示两组光耐受性较基线提高约2倍 [2] - 与安慰剂相比，光毒性反应率呈剂量依赖性降低，60mg剂量组降低75.3%，有统计学意义（p = 0.011） [2] - 患者整体印象变化（PGIC）呈剂量依赖性改善，60mg剂量组有统计学意义（p = 0.022） [2] - PPIX最低点出现后的时间段治疗效果更明显，60mg剂量组消除了观察到的光毒性反应 [2] - PPIX降低幅度越大，多项光耐受性指标改善越明显，包括累计光照时间、无痛晒太阳平均时间、前驱症状出现时间变化及PGIC [2] - 药物总体耐受性良好，暂无严重不良事件报告 [2] - 公司还展示了BEACON研究的完整成人数据集，与之前结果一致，临床活性与AURORA研究相似 [2] DISC - 0974治疗骨髓纤维化（MF）贫血 - 各剂量组均观察到铁调素水平大幅持续降低和铁含量增加 [10] - 28 - 100mg剂量下，各类患者均有较强血液学反应：非输血依赖（nTD）参与者中68.9%血红蛋白反应≥1.5g/dL；完成至少16周治疗的nTD参与者中60%平均血红蛋白反应≥1.5g/dL且持续至少12周；两名可评估的输血依赖（TD）参与者中有一人在试验结束时不再依赖输血；接受JAK抑制剂联合治疗的10名参与者中有6人血红蛋白反应≥1.5g/dL；所有有基线输血需求的可评估参与者在试验期间滚动8周内输血减少至少50% [10] - 各评估剂量水平下药物总体耐受性良好 [10] DISC - 3405健康志愿者一期试验 - 各剂量水平下铁调素呈剂量依赖性显著增加，血清铁相应降低 [3] - 150mg和300mg剂量组平均血清铁较基线降低超过50%，300mg剂量组平均血清铁降低超过50%的情况至少持续4周，部分血液学参数（CHr、血红蛋白和血细胞比容）有显著降低 [3] - 药代动力学/药效学（PK/PD）特征支持每月皮下给药 [3] - 药物总体耐受性良好，暂无严重不良事件、2级以上不良事件或导致试验退出的不良事件报告 [3] 其他信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于为严重血液病患者发现、开发和商业化新疗法，构建创新治疗候选药物组合，针对红细胞生物学基本生物途径，特别是血红素生物合成和铁稳态 [4] - 管理层将于6月14日上午8点（美国东部时间）召开电话会议回顾数据，可在公司网站活动和演示页面注册参加 [11]