文章核心观点 公司公布正在进行的1B/2期（MB - 106）临床试验评估Annamycin与阿糖胞苷联用治疗急性髓系白血病（AML）的额外疗效结果 初步数据显示联用方案有积极疗效且耐受性良好 公司对试验进展和数据满意并推进与FDA的2期结束会议准备工作 [8][2] 分组1：试验基本信息 - 试验为MB - 106 Phase 1B/2期 评估Annamycin与阿糖胞苷联用（AnnAraC）治疗急性髓系白血病（AML） [8] - 数据在2024年欧洲血液学协会（EHA）混合大会及公司关键意见领袖（KOL）会议上展示 [1][8] - 海报“LIPOSOMAL ANNAMYCIN (L - ANN) IN COMBINATION WITH CYTARABINE FOR TREATMENT OF PATIENTS WITH ACUTE MYELOID LEUKAEMIA (AML) REFRACTORY TO OR RELAPSED (R/R) AFTER INDUCTION THERAPY (MB - 106 STUDY)”在“Acute myeloid leukemia – Clinical”环节展示 后续将发布在公司网站并向美国证券交易委员会提交8 - K表格 [13] 分组2：受试者情况 - 共招募22名受试者 20名完成疗效评估 9名（45%）达到复合完全缓解（CRc或CR/CRi） 包括8名完全缓解（CR）和1名外周血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi） 另外2名疗效结果待确定 [9] - MB - 106受试者中位年龄69岁 除2名最新受试者外 17名患有复发/难治性AML 3名接受一线治疗 2名因过敏反应提前停药 完成治疗的受试者均进行治疗后骨髓评估 [2] 分组3：疗效数据 - 所有可评估疗效的受试者中CRc率为45% 9名达到CRc的受试者中位缓解持续时间（mDOR）约6个月且在增加 [1] - 二线治疗中使用AnnAraC的10名受试者中 5名达到CR（50%） 6名达到CRc（60%） 一线或二线治疗的13名可评估受试者中 7名达到CR（54%） 8名达到CRc（62%） [1] - 二线受试者（n = 10）中位总生存期（mOS）约6个月且在增加 [1] - CRc组中89%的受试者有“预后不良”的细胞遗传学和/或突变 如FLT3、IDH2、ASXL1、KMT2A等 [8][10] 分组4：安全性数据 - 治疗过程及之后未观察到临床显著的心脏毒性迹象 联用方案耐受性良好 主要不良事件为骨髓抑制和感染 [2][12] 分组5：公司观点及计划 - 公司董事长兼首席执行官Walter Klemp表示初步临床数据令人鼓舞 AnnAraC在二线患者中的疗效超目前获批用于二线AML治疗的任何药物 公司对试验进展和数据满意 继续推进与FDA的2期结束会议准备工作 [2] - 公司认为R/R AML仍有对安全有效疗法的重大未满足需求 Annamycin有潜力为患者和医生提供有前景的治疗选择 [11] 分组6：药物相关情况 - Annamycin获美国食品药品监督管理局快速通道资格和孤儿药指定 用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 还获治疗软组织肉瘤的孤儿药指定 并获欧洲药品管理局治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [4] - 公司还在开发WP1066（免疫/转录调节剂）用于治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症 以及包括WP1122在内的抗代谢物组合 用于潜在治疗病毒及某些癌症适应症 [5] 分组7：信息获取途径 - 关于正在进行的MB - 106试验 可访问clinicaltrialsregister.eu（参考EudraCT 2020 - 005493 - 10）或clinicaltrials.gov（参考NCT05319587） [4] - 关于公司更多信息 可访问www.moleculin.com 并在Twitter、LinkedIn和Facebook上关注 [17]