文章核心观点 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc.专注开发用于治疗神经退行性疾病的自体间充质干细胞疗法，主要目标是治疗肌萎缩侧索硬化症，其NurOwn®疗法在早期ALS患者中显示出积极临床效果，促使FDA参与NurOwn® PIIIb ALS试验的SPA约束承诺，若新试验设计成功执行，公司估值有望出现积极拐点 [1][2] 公司情况 - 公司专注开发用于治疗神经退行性疾病的自体间充质干细胞疗法，主要目标是治疗致命的肌萎缩侧索硬化症 [1] - 公司NurOwn®疗法在早期ALS患者中显示出积极临床效果，能减缓疾病进展，且对ALS的NfL生物标志物有积极影响，促使FDA参与NurOwn® PIIIb ALS试验的SPA约束承诺 [1] - 公司已恢复纳斯达克合规的监管最低价值，估值仅涵盖美国市场，未包括更大的欧盟/英国市场 [1] - 公司PIII试验队列中意外有23%为晚期ALS患者，影响了主要和次要终点的统计分析，新的PIIIb试验将招募ALSFRS - R分数>=35的参与者 [2] 行业情况 - 肌萎缩侧索硬化症是一种致命的神经退行性疾病，影响大脑和脊髓的运动神经细胞，全球约有45万患者（美国3万，欧洲5.1万），确诊后中位生存期为2至5年，现有治疗方案疗效有限，Tofersen仅能治疗2%的患者，减缓/逆转疾病进展的需求未得到满足 [3]